Theranexus : du nouveau dans l'étude de phase 1/2, dans la maladie de Batten (CLN3)

Theranexus, société biopharmaceutique innovante dans le traitement des maladies neurologiques rares et la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF), annoncent les données finales positives d'efficacité et de sécurité de Batten-1 dans l'étude de phase 1/2, dans la maladie de Batten (CLN3) après 18 mois de traitement.

Les résultats d'efficacité et de sécurité à 18 mois de traitement viennent confirmer ceux obtenus à 12 mois en septembre 2023, le traitement présentant un bon profil de sécurité. Chez les 6 jeunes patients adultes traités par Batten-1, la progression des symptômes moteurs évaluée par le score modifié d'évaluation motrice de l'échelle UBDRS a été considérablement ralentie en moyenne, apparaissant stable. Ainsi, la progression moyenne sur cette échelle par rapport à la valeur initiale était de +1,83 pour les six sujets traités pendant 18 mois contre +6,04 chez des patients non traités de l'étude d'histoire naturelle menée par l'Université de Rochester (n=46).

Pour le Professeur Gary Clark, investigateur principal de l'étude et Directeur du centre de neurologie pédiatrique du Texas Children's Hospital à Houston : "Les données recueillies après 18 mois de traitement par Batten-1 renforcent son potentiel très prometteur. Nous n'observons actuellement plus de progression notable des symptômes moteurs chez les 6 patients traités. Ces résultats confortent la perspective d'un bénéfice important de Batten-1 pour les enfants atteints de cette maladie très grave et pour leurs familles".