Les résultats positifs de l'étude de phase III LUNA 3 montrent que la prise de rilzabrutinib 400 mg deux fois par jour a permis à des patients adultes présentant une thrombocytopénie immune (TPI) persistante ou chronique d'obtenir une réponse plaquettaire durable - ce qui correspond au critère d'évaluation primaire de l'étude. Le profil de sécurité du rilzabrutinib a été cohérent avec celui observé dans le cadre d'études antérieures.

L'étude LUNA 3 a atteint son critère d'évaluation primaire et permis de démontrer qu'une proportion significativement plus importante de patients traités par rilzabrutinib a présenté une réponse plaquettaire durable (le critère d'évaluation primaire), comparativement au placebo. Ce résultat cliniquement et statistiquement significatif a été obtenu chez des patients porteurs d'une TPI primaire qui s'étaient montrés réfractaires aux autres traitements antérieurs.

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé une procédure accélérée (Fast Track Designation) au rilzabrutinib pour le traitement de la TPI en novembre 2020, après lui avoir accordé la désignation de médicament orphelin.

Houman Ashrafian, Vice-Président Exécutif, Responsable, Recherche et Développement de Sanofi commente : "Les résultats de cette étude démontrent que le rilzabrutinib a le potentiel de devenir le premier inhibiteur de la BTK par voie orale de sa classe pharmacothérapeutique et d'apporter des améliorations cliniquement importantes au traitement des personnes porteuses de maladies immunitaires graves comme la TPI. Les résultats de cette étude pivot témoignent de notre engagement et de notre expertise dans le domaine des maladies rares du sang et de notre capacité à bâtir un portefeuille de petites molécules inhibitrices de nouvelle génération qui sont à la fois plus sélectives et optimisées afin de donner de solides résultats en matière de sécurité et d'efficacité, comparativement aux médicaments existants. "