Sanofi : feu vert du CHMP pour le Wayrilz comme nouveau traitement de la TPI

Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments a rendu un avis favorable recommandant l'approbation de Wayrilz (rilzabrutinib) de Sanofi comme nouveau traitement de la thrombocytopénie immunitaire (TPI) chez les patients adultes réfractaires à d'autres traitements.

L'avis favorable du CHMP repose sur l'étude pivot de phase 3 LUNA 3 (identifiant de l'étude clinique : NCT04562766), présentée lors de la 66e réunion annuelle et de l'exposition de l'American Society of Hematology en décembre 2024 et également publiée dans Blood. Wayrilz a répondu aux critères d'évaluation principaux et secondaires, faisant de LUNA 3 la première étude de phase 3 à montrer un impact positif durable sur la numération plaquettaire, les saignements et d'autres symptômes de la TPI, grâce à un inhibiteur oral et réversible de la tyrosine kinase de Bruton (BTK).

Une décision finale est attendue dans les mois à venir.

Wayrilz a déjà été approuvé aux Etats-Unis et aux Emirats arabes unis. Outre l'UE, Wayrilz fait aussi l'objet d'un examen réglementaire dans le cadre du traitement de la TPI en Chine. Il a obtenu les désignations d'évaluation accélérée et de médicament orphelin (Orphan Drug Designation, ODD) aux Etats-Unis pour la TPI, ainsi que des désignations de médicament orphelin similaires dans l'Union européenne et au Japon. Dans le cadre d'autres indications à l'étude, la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé à Wayrilz le statut d'ODD pour 3 maladies rares supplémentaires, à savoir : l'anémie hémolytique auto-immune à autoanticorps chauds (wAHAI), la maladie liée aux IgG4 (IgG4-RD) et la drépanocytose (SCD).
Wayrilz a également obtenu la désignation d'évaluation accélérée de la FDA et la désignation de médicament orphelin de l'UE dans le cadre de l'IgG4-RD.