Pharnext SCA, société biopharmaceutique à un stade clinique avancé développant de nouvelles thérapies pour des maladies neurodégénératives sans solution thérapeutique satisfaisante, dévoile ses intentions après avoir poursuivi l'analyse des résultats cliniques pivot de Phase III (essai PREMIER) de PXT3003, son candidat médicament dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A), une neuropathie périphérique rare invalidante. Après la publication des premiers résultats le 11 décembre 2023, l'analyse reste en cours et s'étendra sur le premier trimestre 2024...

Par ailleurs, l'analyse des données a révélé que si l'étude a, dans son ensemble, été randomisée en double aveugle et contrôlée contre placebo en deux bras, chacun des centres d'investigation clinique n'a pas été stratifié de manière équilibrée entre les deux bras. Il en ressort que dans certains centres, les patients n'ont reçu que du placebo et dans d'autres, les patients n'ont reçu que le traitement. Or une analyse complémentaire montre qu'en retirant les données provenant de centres qui avaient moins de deux patients par bras, on obtient une différence statistiquement significative entre le groupe traité et le groupe sous placebo sur le critère CMTNS-v2.

PRÉPARATION DES DOSSIERS RÉGLEMENTAIRES AUPRÈS DE LA FDA ET DE L'EMA

Aux vues de l'ensemble de ces nouveaux résultats, des résultats de l'étude de Phase II, de la première étude de Phase III et des études d'extension dont l'une sur plus de 6 ans, du profil de sécurité remarquable du produit et de l'absence de traitement approuvé ou en développement clinique avancé dans la CMT1A, Pharnext pense qu'il y a une chance de convenir d'un processus d'enregistrement pour PXT3003 dans la CMT1A, auprès de la FDA et de l'EMA.
Désormais, l'équipe va donc se concentrer sur la mise en perspective de l'ensemble des données qui ont été accumulées sur une dizaine d'années, en parallèle avec l'ensemble de la littérature médicale qui décrit l'histoire naturelle3 de la CMT1A.

Cette analyse permettra au Conseil de surveillance et à la Direction de la Société de prendre la décision d'engager la prise d'un rendez-vous avec la FDA ou d'attendre les résultats de l'essai de Phase III mené actuellement en Chine par son partenaire Tasly, qui a acquis les droits de licence pour PXT3003 en Chine en 2017.