Hyloris Pharmaceuticals SA, société biopharmaceutique spécialisée qui s'engage à répondre à des besoins médicaux non satisfaits en réinventant des médicaments existants, annonce que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la qualification de médicament orphelin au PTX-252 utilisé dans le traitement de la leucémie myéloïde aiguë (LMA). Ce produit candidat, développé en collaboration avec Pleco Therapeutics BV, incorpore une nouvelle entité moléculaire qui est un dérivé d'une molécule connue et éprouvée, et qui est conçue pour améliorer la réactivité des cellules cancéreuses à la chimiothérapie.

L'obtention de la désignation de médicament orphelin offre des incitants et des avantages qui encouragent le développement de traitements pour les maladies rares. Il s'agit notamment de stimulants financiers, d'une exclusivité commerciale et d'un soutien dans le cadre des procédures réglementaires.

Stijn Van Rompay, CEO d'Hyloris, a commenté : "Obtenir la désignation de médicament orphelin pour un produit candidat incorporant une nouvelle entité moléculaire, qui n'a pas encore été approuvée par une agence de réglementation, souligne notre engagement inébranlable à faire avancer les frontières de la découverte scientifique dans le domaine du repositionnement."

Ivo Timmermans, CEO de Pleco Therapeutics, a ajouté : "Cette étape importante témoigne de notre engagement en faveur de thérapies innovantes pour les maladies rares et elle apporte de l'espoir aux patients atteints de LMA dont les options thérapeutiques sont limitées. Notre équipe s'est engagée à faire progresser cette thérapie le plus rapidement possible dans le cadre du développement clinique."