GenSight Biologics se félicite ce matin que les données récentes de vraie vie recueillies prospectivement dans le cadre de programmes d'accès précoce (EAP) de LUMEVOQ confirment le bénéfice de la thérapie génique chez les patients atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber liée à la mutation ND4 (ND4-LHON), comme observé lors des essais cliniques.

Un an après le traitement, les yeux des patients injectés bilatéralement ont enregistré une amélioration moyenne de l'acuité visuelle (BCVA) par rapport au nadir1 équivalente à +23 lettres ETDRS, dépassant ainsi l'amélioration moyenne de +18 lettres observée chez les patients ayant reçu une seule injection. Dans les deux groupes, l'amélioration clinique a dépassé la définition conventionnelle de l'amélioration cliniquement significative, pour laquelle un gain de 15 lettres est considéré comme cliniquement significatif. Le profil de sécurité de la thérapie génique reste favorable et comparable entre les patients traités bilatéralement et ceux traités unilatéralement.

Les résultats ont été présentés lors du congrès 2024 de la North American Neuro-Ophthalmology Society (NANOS) et seront partagés lors d'autres grandes conférences médicales en Europe et aux États-Unis dans le courant de l'année.

Lumevoq a été mis à disposition dans les pays concernés via les EAPs sur la base de demandes spontanées de cliniciens, et quand son usage était autorisé par les autorités locales. La société vise la reprise du programme de l'Autorisation de l'accès compassionnel (AAC) en France en T3 2024.