Genfit reçoit la désignation Orphan Drug de la FDA pour NTZ dans le traitement de l'ACLF

GENFIT, société biopharmaceutique engagée dans l'amélioration de la vie des patients atteints de maladies rares du foie pouvant engager le pronostic vital, annonce aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé l'ODD à NTZ (nitazoxanide), son candidat-médicament expérimental de type petite molécule développé sous une nouvelle formulation pour le traitement de la décompensation aigüe sur cirrhose (ACLF).

G1090N est le programme expérimental de GENFIT le plus avancé dans le segment ACLF de son portefeuille. L'ODD de la FDA reconnaît le potentiel de la substance active de G1090N pour traiter cette pathologie grave et rare caractérisée par une détérioration rapide de l'état des patients, une inflammation systémique et une mortalité élevée à court terme.

Cette désignation fait suite à des résultats de Phase 1 récents démontrant un profil de sécurité et de tolérabilité favorable chez des volontaires sains, ainsi qu'à des données convaincantes quant à l'activité anti-inflammatoire dans des modèles ex vivo. Ces résultats constituent une base solide pour faire progresser le programme vers l'initiation d'un essai clinique de Phase 2, prévue pour le second semestre 2026. L'ODD offre également des facilités en matière de développement, incluant un accompagnement de la FDA sur le plan réglementaire, certaines réductions de frais administratifs ainsi que l'éligibilité à une exclusivité de marché de sept ans aux Etats-Unis pour l'indication concernée en cas d'approbation par la FDA...