Cellectis obtient la désignation de médicament orphelin pour son produit CAR T allogénique UCART22 pour les patients atteints de leucémie lymphoblastique aiguë

Cellectis, société de biotechnologie de stade clinique, qui utilise sa technologie pionnière d'édition de génome TALEN pour développer de potentielles thérapies innovantes pour le traitement de maladies graves, a annoncé que la commission européenne a accordé la désignation de médicament orphelin à son produit candidat UCART22, pour le traitement de la leucémie lymphoblastique aiguë (LLA).

UCART22 est un produit candidat CAR T allogénique ciblant CD22 et évalué dans l'essai clinique de Phase 1/2 BALLI-01, incluant une escalade de doses, conçu pour évaluer la sécurité, l'expansion, la persistance et l'activité clinique de UCART22 chez les patients atteints de LLA en rechute ou réfractaire.

La LLA, qui représente 12% de tous les cas de leucémie, progresse rapidement, la maladie pouvant être fatale en quelques semaines ou en quelques mois si elle n'est pas traitée. En 2024, la prévalence sur 10 ans est estimée à 1,9 personne sur 100.000 dans l'Union Européenne (UE). Sur la base des données cliniques préliminaires générées avec UCART22 sur des patients en rechute ou réfractaires et lourdement prétraités par des médicaments disponibles approuvés, l'agence européenne des médicaments (EMA) a considéré qu'un bénéfice significatif de UCART22 avait été démontré.

"Les patients atteints de LLA disposent d'options thérapeutiques limitées, voire inexistantes, en particulier ceux qui ont échoué à une thérapie via des cellules CAR T ciblant CD19 et à une greffe de cellules souches allogéniques", a déclaré le docteur Mark Frattini, M.D., Ph.D., directeur médical de Cellectis. "La désignation de médicament orphelin pour UCART22 marque une étape importante dans le développement de produits CAR T allogéniques qui seraient facilement accessible pour tous les patients".

Les dernières données cliniques présentées par Cellectis lors de l'American Society of Hematology (ASH) en décembre 2023, étaient encourageantes et suggéraient que le produit candidat UCART22-P2 (entièrement fabriqué en interne), est plus puissant avec un taux de réponse préliminaire de 67% au niveau de dose 2 comparé à un taux de réponse de 50% au niveau de dose 3 avec UCART22-P1 (fabriqué par un CDMO externe). Cellectis prévoit de fournir des mises à jour sur les progrès de l'essai clinique BALLI-01 d'ici la fin de l'année 2024.

La désignation de médicament orphelin dans l'UE est accordée par la commission européenne sur la base d'un avis positif émis par le comité des médicaments orphelins de l'EMA. Les médicaments destinés au traitement, au diagnostic ou à la prévention d'affections gravement débilitantes ou potentiellement mortelles qui touchent moins de cinq personnes sur 10.000 dans l'UE peuvent bénéficier de cette désignation. La désignation de médicament orphelin permet aux entreprises de bénéficier de certaines incitations réglementaires, financières et commerciales pour développer des médicaments pour des maladies rares pour lesquelles il n'existe pas d'options thérapeutiques satisfaisantes.

_______________