Boursier.com : Où en est Theranexus suite à l'arrêt du programme THN102 début 2022 ainsi que l'abandon des programmes moins avancés THN201 et THN101 ?

La société a pris un virage stratégique et fait le choix de se concentrer sur les maladies neurologiques rares. Dans ce cadre, nous nous focalisons sur la forme juvénile de la maladie de Batten. Rare et mortelle, la maladie ne bénéficie d'aucun traitement enregistré et à notre connaissance d'aucun programme de recherche après un récent échec en thérapie génique.

Boursier.com : Pourquoi cette maladie et en quoi Theranexus est-elle bien positionnée?

. Notre positionnement dans les maladies neurologiques et notre capacité à nous concentrer sur un tel projet a séduit la fondation. Nous avons décidé de nous concentrer sur le miglustat et de développer une formulation propriétaire buvable du produit, adaptée aux besoins des enfants. L'ambition thérapeutique consiste à ralentir très fortement la progression de la maladie de Batten.

Boursier.com : Est-ce le cas d'après les données que vous venez de publier dans le cadre de la Phase 1/2 ?

M.C . : Nous venons effectivement d'enregistrer des premiers résultats d'efficacité préliminaires encourageants avec une diminution des neurofilaments NfL de 17% dans le sang des patients, un biomarqueur de la dégénérescence neuronale et nous enregistrons aussi une stabilisation des fonctions motrices alors qu'une dégradation était attendue sur cette frange âgée de patients selon l'histoire naturelle de la maladie. Le mécanisme d'action permet de bloquer la neuro-inflammation. Le critère principal de la phase 3 sera l'acuité visuelle. Les critères secondaires regrouperont notamment l'évaluation des fonctions cognitives, des fonctions motrices...

Boursier.com : Que pouvez-vous espérer en termes de revenus ?

2.000 personnes en souffrent dans le monde. En se fondant sur le prix des médicaments comparables dans des maladies neurologiques rares et en visant une part de marché raisonnable, nous pouvons ambitionner des revenus compris entre 500 et 800 M$ une fois le médicament sur le marché, donc après 2027 dans le meilleur des cas.

Boursier.com : Est-ce un atout de collaborer avec la fondation Beyond Batten Disease (BBDF) ?

De toute évidence. La fondation participe activement à mobiliser les patients aux Etats-Unis et sont pour nous un soutien auprès des autorités américaines de santé. Un tel partenaire, pour une biotech française est clairement un atout majeur durant les essais cliniques, mais aussi en aval.

Boursier.com : Comment financier la phase 3, dans le contexte actuel, plus difficile et sachant que la capitalisation de la société est désormais inférieure à 10 ME ?

Pour financer notre phase 3, nous envisageons toute possibilité de financement, dilutive ou non-dilutive ou encore sous forme de partenariat. Nous souhaitons évidemment maximiser la valeur de la société pour ses actionnaires tout en conservant le bon tempo de la phase 3. Le contexte de financement demeure complexe mais les financeurs se concentrent plus sur les projets moins risqués ou plus avancés.