Theranexus, société biopharmaceutique innovante dans le traitement des maladies neurologiques rares, et la Beyond Batten Disease Foundation (BBDF), annoncent aujourd'hui des résultats préliminaires encourageants obtenus par leur candidat médicament,
Batten-1, dans la forme juvénile de la maladie de Batten, dans le cadre de l'étude de phase 1/2 en cours après 6 mois de traitement. Ces résultats préliminaires suggèrent un effet de Batten-1 sur la mort neuronale et des premiers signaux d'efficacité clinique.

Theranexus et BBDF mènent une étude de phase 1/2 de leur candidat médicament chez six patients atteints de la maladie de Batten (CLN3) âgés de 17 ans et plus devant être traités pendant 24 mois. Les premiers résultats de cette étude de phase 1/2, après 9 semaines de traitement avaient montré un bon profil de tolérance et de pharmacocinétique de Batten-1. Les nouveaux résultats préliminaires, obtenus après 6 mois de traitement, montrent une diminution moyenne de 17% de la chaîne légère des neurofilaments (NfL) dans le sang des patients dosés, les neurofilaments étant un biomarqueur reconnu de la dégénérescence neuronale. Par ailleurs, les symptômes moteurs évalués à l'aide d'une sous-échelle modifiée de l'UBDRS spécifique de la forme CLN3 de la maladie, n'ont pas progressé au cours de la même période (score moyen de 31,8 après 6 mois de traitement contre 32,4 à l'entrée dans l'étude), alors que selon les données disponibles décrivant l'histoire naturelle de la maladie, ce score clinique aurait dû progresser d'environ un point chez ces patients. Enfin, le candidat-médicament démontre toujours un bon profil de tolérance après six mois de traitement.

Pour Mathieu Charvériat, directeur général de Theranexus " Dans notre étude de phase 1/2 avec notre candidat médicament Batten-1, sur des patients âgés de 17 ans et plus et malheureusement déjà avancés dans la maladie, nous mesurons les niveaux de neurofilaments NfL et les symptômes moteurs via l'échelle modifiée UBDRS, qui nous donnent des données indicatives de l'efficacité de Batten-1. Nous présentons aujourd'hui nos premiers résultats à six mois, qui nous confortent sur le fort potentiel thérapeutique de Batten-1 dans la maladie de Batten porté par sa capacité à réduire la mort neuronale et par conséquent la progression de la maladie".

Pour Marie Sebille, Directrice médicale chez Theranexus : "Ces résultats préliminaires sont très prometteurs dans cette maladie dévastatrice pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement. Nous avons une convergence de signaux positifs avec la réduction des neurofilaments et la stabilisation des symptômes moteurs après six mois de traitement. C'est un grand espoir pour les enfants atteints de cette maladie et pour leurs familles".

Les résultats préliminaires à six mois seront présentés à la communauté scientifique et médicale lors de la conférence NCL2023 - 18th International Congress on Neuronal Ceroid Lipofuscinoses qui aura lieu du 26 au 30 septembre 2023 à Hambourg en Allemagne.