Theranexus grimpe de 10% ce mercredi, à 1,95 euro, alors que la société et la Beyond Batten Disease Foundation (BBDF) ont annoncé aujourd'hui des résultats préliminaires encourageants obtenus par leur candidat médicament,
Batten-1, dans la forme juvénile de la maladie de Batten, dans le cadre de l'étude de phase 1/2 en cours après 6 mois de traitement. Ces résultats préliminaires suggèrent un effet de Batten-1 sur la mort neuronale et des premiers signaux d'efficacité clinique.

Theranexus et BBDF mènent une étude de phase 1/2 de leur candidat médicament chez six patients atteints de la maladie de Batten (CLN3) âgés de 17 ans et plus devant être traités pendant 24 mois. Les premiers résultats de cette étude de phase 1/2, après 9 semaines de traitement avaient montré un bon profil de tolérance et de pharmacocinétique de Batten-1. Les nouveaux résultats préliminaires, obtenus après 6 mois de traitement, montrent une diminution moyenne de 17% de la chaîne légère des neurofilaments (NfL) dans le sang des patients dosés, les neurofilaments étant un biomarqueur reconnu de la dégénérescence neuronale. Par ailleurs, les symptômes moteurs évalués à l'aide d'une sous-échelle modifiée de l'UBDRS spécifique de la forme CLN3 de la maladie, n'ont pas progressé au cours de la même période (score moyen de 31,8 après 6 mois de traitement contre 32,4 à l'entrée dans l'étude), alors que selon les données disponibles décrivant l'histoire naturelle de la maladie, ce score clinique aurait dû progresser d'environ un point chez ces patients. Enfin, le candidat-médicament démontre toujours un bon profil de tolérance après six mois de traitement.

Les résultats préliminaires à six mois seront présentés à la communauté scientifique et médicale lors de la conférence NCL2023 - 18th International Congress on Neuronal Ceroid Lipofuscinoses qui aura lieu du 26 au 30 septembre 2023 à Hambourg en Allemagne.

"Bien que très préliminaires, ces données sont très encourageantes pour Batten-1" commente Portzamparc : "Des premiers signes d'efficacité commencent à se distinguer alors qu'à ce stade c'est surtout la sécurité et la tolérance qui sont étudiées... Par ailleurs, les patients étudiés dans cette phase I/II sont dans une phase très avancée de la maladie, ainsi l'apparition de la diminution des neurofilaments ainsi que la non-dégradation des symptômes moteurs sont une bonne surprise qui devra être confirmée à la prochaine étape, à savoir les résultats à 12 mois attendus fin 2023. Nous maintenons nos scénarios" conclut l'analyste qui reste à l'achat sur le dossier.