GenSight Biologics, société biopharmaceutique spécialisée dans le développement et la commercialisation de thérapies géniques innovantes pour les maladies rétiniennes neurodégénératives et les troubles du système nerveux central, a publié les premiers résultats d'efficacité et de sécurité à 4 ans après l'administration du traitement dans le cadre de REFLECT, une étude de phase III portant sur Lumevoq (GS010 ; lenadogene nolparvovec). Les résultats montrent que l'amélioration de l'acuité visuelle s'est maintenue avec un profil de sécurité favorable quatre ans après une administration unique de la thérapie génique, indique le groupe. L'injection bilatérale offre un effet supplémentaire par rapport au traitement unilatéral, démontré dans toutes les analyses de l'amélioration de l'acuité visuelle et des taux de répondeurs. Les observations renforcent les résultats observés à 3 ans après l'administration du traitement rapportés en mars 2023.

L'évolution de l'acuité visuelle au fil du temps montre que l'amélioration visuelle après traitement par lenadogene nolparvovec s'est maintenue sur 4 ans chez tous les patients, l'acuité visuelle des patients ayant reçu une injection bilatérale restant meilleure que celle des patients ayant reçu une injection unilatérale, détaille le groupe. Cet écart est observé depuis l'Année 1,5. "L'effet durable sur la vision, observé dans l'essai clinique REFLECT, est une pièce essentielle du parcours de Lumevoq pour les patients, les médecins et les autorités de santé", a commenté Laurence Rodriguez, directrice générale de GenSight. "L'impact durable d'une administration unique différencie la thérapie génique des autres modalités de traitement en facilitant l'observance des patients et en améliorant la qualité de vie".

Le profil de sécurité favorable a continué à être confirmé et a été démontré comme étant comparable chez les patients traités bilatéralement et unilatéralement. Aucun arrêt de l'étude lié à des événements indésirables systémiques ou oculaires et aucun événement indésirable oculaire grave n'ont été enregistrés. Le principal événement indésirable oculaire était une inflammation intraoculaire, généralement légère, et répondant au traitement conventionnel.