GenSight Biologics, société biopharmaceutique spécialisée dans le développement et la commercialisation de thérapies géniques innovantes pour les maladies neurodégénératives rétiniennes et les troubles du système nerveux central, fait un point aujourd'hui sur sa stratégie réglementaire au Royaume-Uni, la possible reprise des Autorisations d'Accès Compassionnel (AAC) en France, et sur sa situation financière.

"Nous sommes reconnaissants aux experts du MHRA pour leur approche globale et réfléchie de la quantité importante de données cliniques et expérimentales générées au cours des dernières années", a commenté le Pr José-Alain Sahel, Co-fondateur de GenSight, Distinguished professor et Directeur du département d'ophtalmologie de University of Pittsburgh School of Medicine (US), et Directeur fondateur de l'Institut de la Vision, Paris (France). "Il est réconfortant de pouvoir rester optimiste que les patients atteints de cette maladie cécitante auront potentiellement accès à une thérapie capable de transformer leur vie, et développée par les équipes de l'Institut de la Vision à Paris et de GenSight depuis près de vingt ans, et particulièrement depuis une décennie."

Point réglementaire

Une réunion d'avis scientifique (Scientific Advice) s'est tenue en novembre 2023 avec l'Agence réglementaire britannique Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) afin de discuter des conditions à une demande d'autorisation de mise sur le marché au Royaume-Uni.

Sur la base des données cliniques présentées, les experts du MHRA ont envoyé un courrier , daté du 19 décembre 2023, indiquant que "le dossier proposé par la Société semble complet" et pourrait soutenir une demande d'autorisation de mise sur le marché au Royaume-Uni n'incluant pas nécessairement les données du prochain essai RECOVER.
Cette demande devrait être déposée au cours du second semestre 2024, et pourrait être éligible à un examen continu (rolling review). Cette demande initiale n'inclurait pas les données de l'essai RECOVER, qui viendraient compléter ultérieurement le dossier.

GenSight accueille très positivement ce premier pas vers une possible commercialisation au Royaume-Uni en 2025.

Point sur la production

En septembre et novembre 2023, GenSight a annoncé le succès de la production de deux lots de Drug Substance (DS) de LUMEVOQ(R) conformes aux normes de bonnes pratiques de fabrication (BPF, ou Good Manufacturing Practice (GMP)), confirmé par un titre viral dans l'intervalle attendu.

Compte tenu de la nécessité de prélever des réserves obligatoires d'archivage et des échantillons pour les contrôles qualité et afin de maximiser le nombre de doses disponibles pour les patients, la Société a décidé de mélanger les deux DS fabriqués dans un unique lot de Drug Product (DP). Grâce à cette opération, le nombre total de doses augmentera tandis que le nombre de doses utilisées pour les réserves et les contrôles restera identique, augmentant ainsi le nombre de doses potentielles disponibles pour les patients. Cela permet de s'assurer que la Société sera en mesure de mettre LUMEVOQ à disposition des patients traités dans le cadre des AAC en France, jusqu'à ce que d'autres lots soient fabriqués. Sous réserve de la finalisation de cette opération, le nouveau lot de DP devrait désormais être entièrement libéré au T3 2024, contre début T2 2024 initialement.

Point sur la situation financière

Depuis l'offre de 4,7 millions d'euros annoncée en novembre, GenSight a poursuivi la recherche de mesures visant à préserver sa trésorerie, notamment des économies supplémentaires et d'autres moyens visant à optimiser la gestion de la trésorerie à court terme, prolongeant ainsi son horizon de trésorerie de mi-janvier à mi-février 2024.
Ces nouvelles mesures comprennent également plusieurs discussions en cours avec certains partenaires commerciaux et créanciers.

La reprise des AAC en France étant désormais attendue au T3 2024, et compte tenu des mesures susmentionnées visant à préserver la trésorerie, la Société estime qu'elle aura besoin d'environ 14 millions d'euros pour financer ses activités jusqu'en juillet 2024 (contre 10 millions d'euros avec une reprise des AAC précédemment attendue début T2 2024), après quoi les revenus générés par les AAC en France devraient contribuer de manière significative à prolonger la trésorerie jusqu'à la fin du T1 2025. La Société discute donc activement avec les actionnaires existants et potentiels pour financer ses activités de mi-février jusqu'au T3 2024.

En parallèle, la société avance également dans un certain nombre de discussions avec des partenaires potentiels sur des opportunités stratégiques, y compris une possible fusion, acquisition ou accord de licence, évaluées comme l'une des options pertinentes pour aller de l'avant...