GenSight Biologics annonce la soumission du dossier LUMEVOQ à l'ANSM

GenSight Biologics, société biopharmaceutique spécialisée dans le développement et la commercialisation de thérapies géniques innovantes pour les maladies neurodégénératives rétiniennes et les troubles du système nerveux central, annonce aujourd'hui la soumission du dossier réglementaire actualisé pour la thérapie génique LUMEVOQ à l'Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des Produits de Santé (ANSM) pour préparer la reprise du programme d'accès compassionnel (AAC) en France.

Le dossier atteste de la fabrication réussie de LUMEVOQ, comprenant l'opération de mélange de deux lots de drug substance conformes aux Bonnes Pratiques de Fabrication (Good Manufacturing Practice, ou GMP) afin d'optimiser le nombre de flacons disponibles pour l'usage clinique, ainsi que la réussite de tous les tests de contrôle qualité requis. LUMEVOQ® est en cours de développement comme traitement pour la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL) causée par une mutation du gène mitochondrial ND4. Cette maladie mitochondriale rare entraîne une perte de vision brutale et généralement irréversible.

"Avec cette soumission, nous marquons la transition réussie de la fabrication à l'examen réglementaire", a déclaré Laurence Rodriguez, Directrice Générale de GenSight Biologics. "Conjointement à la communauté NOHL ,nous attendons avec impatience la reprise de l'accès compassionnel de LUMEVOQ d'ici la fin de l'année."

Le dossier réglementaire mis à jour servira de base à l'évaluation par l'ANSM des demandes individuelles d'accès compassionnel, qui peuvent désormais être adressées par les professionnels de santé dans le cadre des règles du programme français d'accès compassionnel (AAC). GenSight Biologics anticipe une période d'examen de ces demandes et travaillera en étroite collaboration avec l'ANSM afin d'optimiser le calendrier d'évaluation.

GenSight Biologics se prépare à initier l'approvisionnement du médicament au centre de traitement, l'hôpital des Quinze-Vingts à Paris, à la mi-décembre. En parallèle, la société travaille avec les équipes administratives et médicales de l'hôpital pour permettre une planification des premières injections d'ici la fin décembre.