GenSight : autorisation de Lumevoq en Israël dans le cadre d'un accès compassionnel

GenSight a annoncé l'autorisation réglementaire de traiter des patients en Israël avec son médicament de thérapie génique Lumevoq dans le cadre d'un accès compassionnel individuel pour le traitement de la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber, maladie mitochondriale rare caractérisée par la dégénérescence des cellules ganglionnaires rétiniennes et évoluant le plus souvent vers une perte de la vue.

L'accès compassionnel à un traitement en Israël peut, le cas échéant, être proposé à des patients atteints d'une maladie potentiellement mortelle ou sévèrement invalidante, qui ne peuvent pas être traités de manière adéquate par un médicament enregistré et autorisé en Israël ou à l'étranger, et qui ne peuvent pas être inclus dans un essai clinique approprié. Comme dans de nombreux pays, il est rappelé que la décision de traiter doit être initiée par le médecin du patient, le traitement doit ensuite être approuvé à la fois par le comité d'éthique de l'établissement traitant (Helsinki Committee) et par le ministère de la Santé. La demande de traitement compassionnel comprend le rationnel scientifique du traitement ainsi que des éléments issus d'études non cliniques et cliniques, ainsi que de la littérature professionnelle, qui étayent l'évaluation du rapport bénéfice/risque pour le patient. La société collabore avec SK-Pharma, son partenaire privilégié en Israël, afin de garantir l'accès à Lumevoq pour les patients dont les besoins médicaux ne sont pas couverts dans le pays.

GenSight indique terminer actuellement le transfert de technologie vers son nouveau partenaire de fabrication, Catalent, dont la finalisation est attendue d'ici la fin de l'année 2025. Cette transition permettra la production de nouveaux lots en 2026 afin de couvrir l'intégralité des besoins cliniques prévus.

En parallèle, GenSight se prépare à reprendre les discussions avec les agences réglementaires internationales, afin de préparer le lancement de l'étude pivot de Phase III RECOVER de Lumevoq au second semestre 2026 et d'anticiper un dépôt de dossier au Royaume-Uni. GenSight poursuit également des opportunités d'octroi de licence dans des marchés en dehors des États-Unis et de l'Europe, tout en explorant la mise en place de programmes d'accès compassionnel payants à l'échelle mondiale.