Cellectis : La FDA accorde le statut de médicament orphelin à CLLS52 (alemtuzumab) pour le traitement de la LLA

Cellectis, société de biotechnologie de stade clinique, qui utilise sa technologie pionnière d'édition de génome TALEN pour développer de potentielles thérapies innovantes pour le traitement de maladies graves, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) à CLLS52 (alemtuzumab) de Cellectis, un médicament expérimental (IMP) utilisé dans le cadre du régime de lymphodéplétion associé au produit candidat UCART22, évalué dans l'essai clinique BALLI-01 dans la leucémie lymphoblastique aiguë (LLA) à cellules B en rechute ou réfractaire.

"Nous sommes ravis que la FDA ait accordé à CLLS52 (alemtuzumab) le statut de désignation ODD. Comme souligné précédemment, l'importance de l'alemtuzumab dans le régime de lymphodéplétion a été démontrée dans notre essai clinique BALLI-01, où l'ajout de cet agent lymphodéplétant au régime de fludarabine et de cyclophosphamide a été associé à une lymphodéplétion soutenue et à une expansion des cellules UCART22 significativement plus élevée, ce qui a permis une plus grande activité clinique", a déclaré Mark Frattini, M.D., Ph.D., directeur médical de Cellectis.

Cellectis est l'inventeur de la combinaison des UCART ayant un knockout du gène CD52 avec un régime de lymphodéplétion incluant un anticorps anti-CD52 comme l'alemtuzumab. Le knockout du gène CD52 rend le produit candidat UCART résistant à l'alemtuzumab. La lymphodéplétion des patients permet, quant à elle, de diminuer les cellules immunitaires de l'hôte et devrait améliorer l'expansion et la persistance des cellules CAR T allogéniques. L'inactivation du gène CD52 dans le produit candidat UCART22 est réalisée grâce à la technologie d'édition du génome TALEN.

La FDA accorde le statut d'ODD aux médicaments destinés au traitement, au diagnostic ou à la prévention de maladies ou de troubles rares qui touchent moins de 200.000 personnes aux États-Unis. L'obtention du statut ODD peut contribuer à accélérer et à réduire le coût du développement, de l'approbation et de la commercialisation d'un agent thérapeutique.