Abionyx Pharma : avis positif de l’EMA pour le CER-001

Abionyx Pharma a soumis, le 11 juillet 2024, une demande formelle d'avis scientifique à l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour l'apolipoprotéine A-I humaine recombinante CER-001, dans le traitement de la déficience en lécithine-cholestérol acyltransférase(LCAT).

Cette demande complète le processus d'examen continu, avec des données cliniques et des données partielles sur la chimie, la fabrication et les contrôles (CMC) soumises par AbionyxPharma.

AbionyxPharma a sollicité l'avis du Comité des médicaments à usage humain (CHMP), comité de l'Agence européenne des médicaments responsable de l'évaluation des médicaments à usage humain, sur la proposition de soumettre, lors du dépôt du dossier relatif au CER-001 en vue de l'octroi de l'approbation conditionnelle de l'UE dans l'indication de la Déficience LCAT, les données de deux lots prospectifs de validation du procédé relatif à la fabrication du biomédicament (qui comprend la substance apoA-I dite DS et le produit médicamenteux dit DP).

L'EMA a conclu que la proposition de soumettre les données provenant de 2 lots prospectifs de validation du procédé relatif à la fabrication du biomédicament lors de la demande d'AMM pourrait être admissible.

Comme recommandé, AbionyxPharma poursuivra son plan de développement concernant la sécurité virale, la description de la méthode et la spécificité de la validation jusqu'à la soumission de l'AMM.

AbionyxPharma a fourni le CER-001 dans le cadre d'une utilisation compassionnelle nominative à 8 patients souffrant d'une déficience LCAT dans 4 pays européens.

Tous les patients ont maintenant achevé les 6 mois de traitement. Comme convenu dans l'avis précédent du CHMP, ces cas constitueront la base clinique de la soumission de l'AMM.

Sur la base de l'avis scientifique de l'EMA, la société a maintenant clarifié les conditions requises pour initier le processus de soumission d'une AMM.