Sensorion présente des données de l'essai clinique de Phase 1/2 de thérapie génique Audiogene

Sensorion, société pionnière de biotechnologie au stade clinique, spécialisée dans le développement de nouvelles thérapies pour restaurer, traiter et prévenir dans le domaine des troubles de la perte auditive, annonce aujourd'hui de nouvelles données confirmant la sécurité du SENS-501 chez les deux premiers patients injectés dans l'étude Audiogene menée par la Société. Il s'agit d'un essai clinique de Phase 1/2 évaluant le SENS-501 chez des patients âgés de 6 à 31 mois, naïfs d'implant cochléaire, souffrant d'une forme spécifique de surdité congénitale liée à des mutations du gène OTOF (otoferline).

Le critère principal de la première partie d'escalade de dose de l'étude clinique Audiogene est la sécurité d'une injection intra-cochléaire de SENS-501 chez des nourrissons et jeunes enfants âgés de 6 à 31 mois au moment du traitement de thérapie génique. En ciblant les premières années de la vie, période où la plasticité cérébrale est optimale, Sensorion vise à maximiser les chances de ces jeunes enfants d'acquérir la parole et le langage, transformant ainsi potentiellement leur vie.

Pour les deux premiers nourrissons traités dans la première cohorte, le produit de thérapie génique SENS-501 et la procédure chirurgicale ont été bien tolérés : l'administration intra-cochléaire du produit de thérapie génique s'est déroulée sans incident et aucun événement indésirable grave n'a été signalé. En outre, des améliorations comportementales encourageantes ont été observées chez les deux petits enfants. Sensorion prévoit la tenue d'un séminaire en ligne avec des leaders d'opinion au début de l'année 2025 afin de détailler et commenter les données de sécurité de la première cohorte, les mesures qualitatives et quantitatives de l'efficacité, ainsi que les prochaines étapes de développement de l'étude clinique de Phase 1/2 Audiogene, notamment les interactions prévues avec la Food and Drug Administration américaine. Des renseignements complémentaires au sujet de cet évènement seront communiqués prochainement.

La société continue de prévoir l'achèvement du recrutement de la première cohorte d'ici la fin de l'année et le recrutement de la deuxième cohorte d'ici la fin du premier semestre 2025.