Sanofi : Wayrilz approuvé dans l'UE comme 1er inhibiteur de la BTK pour le traitement de la TPI

La Commission européenne a approuvé Wayrilz (rilzabrutinib), un nouvel inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton (BTK) oral et réversible, comme nouveau traitement de la thrombocytopénie immunitaire (TPI) chez les patients adultes réfractaires à d'autres traitements. Cette approbation fait suite à l'avis positif du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments.

Wayrilz peut contribuer à traiter les causes sous-jacentes de la TPI grâce à une modulation multi-immune ciblant différentes voies du système immunitaire.

"L'approbation de Wayrilz dans l'UE pour le traitement de la TPI souligne l'engagement de Sanofi à tirer parti de ses connaissances du système immunitaire afin de développer des traitements innovants qui ont un impact significatif sur les personnes atteintes de maladies rares et inflammatoires", a déclaré Brian Foard, vice-président exécutif, directeur des soins spécialisés chez Sanofi. "Wayrilz a un mécanisme d'action différencié, favorisant une modulation multi-immune pour traiter la pathologie sous-jacente de la TPI, ce qui permet aux patients de bénéficier d'un traitement avancé pour mieux gérer leur maladie".

L'approbation de l'UE de Wayrilz repose sur l'étude pivot de phase 3 LUNA 3 (identifiant d'étude clinique : NCT04562766), où Wayrilz a répondu aux critères d'évaluation principaux et secondaires, démontrant un effet positif sur le maintien du taux de plaquettes ainsi que sur d'autres symptômes de la TPI. Les patients traités par Wayrilz ont rapporté une amélioration globale de 10,6 points dans le domaine de la qualité de vie globale, contre une augmentation de 2,3 points dans le groupe placebo, selon le questionnaire d'évaluation de la thrombocytopénie immunitaire par les patients (Immune Thrombocytopenia Patient Assessment Questionnaire), un outil clinique conçu pour évaluer les symptômes et les impacts de la TPI. Les résultats de cette analyse sont descriptifs et l'étude n'était pas conçue pour en démontrer la signification statistique.

Déjà approuvé aux Etats-Unis et aux Emirats arabes unis (EAU), Wayrilz est actuellement en cours d'examen réglementaire pour la TPI au Japon et en Chine. Il a obtenu les désignations d'évaluation accélérée et de médicament orphelin (Orphan Drug Designation, ODD) aux Etats-Unis pour la TPI, ainsi que des désignations de médicament orphelin similaires dans l'Union européenne et au Japon. Dans le cadre d'autres indications à l'étude, la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé à Wayrilz le statut d'ODD pour trois maladies rares supplémentaires, à savoir l'anémie hémolytique auto-immune à auto-anticorps chauds (wAHAI), la maladie liée aux IgG4 (IgG4-RD) et la drépanocytose (SCD). Wayrilz a également obtenu la désignation d'évaluation accélérée de la FDA et la désignation de médicament orphelin de l'UE dans le cadre de l'IgG4-RD.