Sanofi : rilzabrutinib obtient la désignation de médicament orphelin dans l'UE

Bonne nouvelle pour Sanofi et son rilzabrutinib. L'Agence européenne des médicaments (European Medicines Agency, EMA) a accordé la désignation de médicament orphelin au rilzabrutinib, un inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton (BTK) covalent et réversible, pour la maladie liée aux IgG4 (IgG4-related disease, IgG4-RD). L'EMA accorde une désignation de médicament orphelin aux thérapies expérimentales visant à traiter des maladies ou affections médicales rares, mettant en jeu le pronostic vital ou invalidantes, qui n'affectent pas plus de 5 personnes sur 10.000 dans l'UE.

Le rilzabrutinib dans le traitement de la maladie liée aux IgG4 a été évalué dans une étude de phase 2 (identifiant de l'étude clinique : NCT04520451) et les résultats ont été présentés lors de l'édition 2025 du Congrès organisé par l'Alliance européenne des associations de rhumatologie (European Alliance of Associations for Rheumatology, EULAR). Chez les patients atteints de IgG4-RD le traitement par rilzabrutinib pendant 52 semaines a permis de réduire les poussées de la maladie, d'autres marqueurs de la maladie, ainsi que le recours aux glucocorticoïdes. Le profil de sécurité d'emploi du rilzabrutinib dans l'étude était cohérent avec celui des études précédentes, sans nouveau signal de sécurité d'emploi observé.

En plus de la maladie liée aux IgG4, le rilzabrutinib a reçu la désignation de médicament orphelin pour la thrombocytopénie immunitaire (TPI) aux États-Unis, dans l'UE et au Japon, ainsi que pour l'anémie hémolytique auto-immune de type chaud, la maladie liée aux IgG4 et la drépanocytose aux États-Unis. Le rilzabrutinib a également obtenu la désignation d'évaluation accélérée (" Fast track ") aux États-Unis dans le cadre du TPI et de la maladie liée aux IgG4.

Le rilzabrutinib est actuellement en cours d'examen réglementaire aux États-Unis, dans l'UE et en Chine pour son utilisation potentielle dans la TPI. La date d'action cible pour la décision réglementaire de la FDA pour la TPI, qui a obtenu la désignation de voie rapide, est le 29 août 2025.

Le rilzabrutinib est un agent expérimental, et sa sécurité d'emploi et son efficacité n'ont été évaluées par aucune autorité réglementaire