Cellectis : présentation en vue

Cellectis présentera des résultats mettant en évidence "le fort potentiel de l'ADN circulaire simple brin (CssDNA) comme matrice non virale universelle pour la thérapie génique", ainsi qu'une étude approfondie des effets hors-cible des TALE Base Editors (TALEB) dans le génome, au congrès annuel de l'European Society of Cell and Gene Therapy (ESGCT), qui se tiendra du 7 au 10 octobre 2025 à Séville, Espagne. La présentation aura lieu demain, menée par Julien Valton, Ph.D., Vice President Gene Therapy chez Cellectis.

"Ces dernières années, les matrices d'ADN simple brin non virales ont été utilisées pour corriger certains gènes dans les cellules hématopoïétiques souches et progénitrices (HSPCs). Bien que développée dans un but de thérapie génique, cette approche était jusqu'ici limitée à la correction génique. Pour élargir ce champ d'utilisation, Cellectis a développé un procédé d'édition en utilisant sa technologie d'édition de génome et des matrices d'ADN simple brin circulaire de plusieurs kilobases nommées CssDNA", indique le groupe. Les données de recherche montrent que le procédé d'édition avec CssDNA a permis d'obtenir une fréquence élevée d'insertion génique dans des HSPCs viables, et que les HSPCs éditées par CssDNA présentent une plus forte propension à se greffer et à maintenir leurs modifications génétiques dans un modèle murin que les HSPCs éditées par virus adéno-associés. "Ces données soulignent le fort potentiel de l'ADN double brin comme matrice d'ADN non virale universelle et efficace pour les applications de thérapie génique", ajoute le groupe.