THX Pharma : dépôt des demandes d'autorisation de phase 3 de Batten-1 dans la maladie de Batten juvénile

THX Pharma (ex-Theranexus), société biopharmaceutique innovante dans le traitement des maladies neurologiques rares, et ses partenaires Beyond Batten Disease Foundation (BBDF), et Biocodex, ont annoncé le dépôt des demandes d'autorisation réglementaire de l'essai clinique de phase 3 de Batten-1 (étude Batten-1-02), formulation liquide orale propriétaire de miglustat, dans la forme juvénile de la maladie de Batten (CLN3).

Ces demandes d'autorisation ont été déposées auprès de la Food and Drug Administration aux États-Unis, de la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) au Royaume-Uni, ainsi que, pour l'Union Européenne, via le système centralisé d'information sur les essais cliniques (CTIS - Clinical Trials Information System), qui couvre les autorités compétentes des pays européens participant à l'étude (France, Allemagne, Pays-Bas, Danemark, Suède et Italie). Sous réserve de l'obtention de ces autorisations, le recrutement des patients devrait débuter d'ici la fin de l'année, indique THX Pharma.

L'étude Batten-1-02 est un essai clinique de phase 3, ouvert, mono-bras et multicentrique, visant à démontrer l'efficacité du miglustat, sous sa formulation liquide orale propriétaire Batten-1, chez des patients pédiatriques atteints de la forme juvénile de la maladie de Batten (CLN3), rappelle THX.

Le critère principal de l'étude est une évaluation de l'acuité visuelle, critère d'évaluation standardisé, validé et recommandé par la FDA.

Environ 27 patients âgés de 4 ans à 17 ans, avec une forme syndromique de la maladie de Batten CLN3 et présentant, à l'inclusion, une acuité visuelle encore évaluable dans au moins un oeil, seront traités pendant 52 semaines, ajoute THX Pharma.

L'acuité visuelle sous Batten-1 sera comparée à celle documentée dans des études d'histoires naturelles conduites depuis plusieurs années par le centre expert du National Institutes of Health (NIH) aux États-Unis ainsi que par l'hôpital universitaire de Hambourg en Allemagne.

"Sur la base de nos résultats précédents, l'effet thérapeutique attendu est une stabilisation de l'acuité visuelle après un an de traitement chez les patients recevant le miglustat, par comparaison aux patients non traités", précise THX. L'étude est intégralement financée par Biocodex, conformément à l'accord de licence mondial sur Batten-1 annoncé en février de cette année. Elle sera conduite dans 10 centres de référence de la maladie de Batten aux États-Unis et en Europe.