Sanofi : Wayrilz a été approuvé au Japon pour traiter la thrombocytopénie immunitaire

Le ministère de la Santé, du Travail et du Bien-être du Japon a accordé une autorisation de mise sur le marché et de fabrication à Wayrilz (rilzabrutinib), un nouvel inhibiteur oral réversible de la tyrosine kinase de Bruton (iBTK), pour le traitement de la thrombocytopénie immunitaire (TPI) persistante ou chronique chez les patients qui ne répondent pas suffisamment à d'autres traitements ou chez qui la tolérabilité est considérée comme problématique. Wayrilz peut contribuer à traiter les causes sous-jacentes de la maladie grâce à une modulation multi-immune ciblant des voies clés du système immunitaire.

L'approbation de l'UE de Wayrilz repose sur l'étude pivot de phase 3 LUNA 3 (identifiant d'étude clinique : NCT04562766), dans laquelle Wayrilz a répondu aux critères d'évaluation principaux et secondaires, montrant un effet positif sur le maintien du taux de plaquettes et sur d'autres symptômes.

"Pour les patients atteints de TPI, il est extrêmement important d'atteindre une numération plaquettaire proche de la normale et de vivre sans se soucier des saignements. De plus, ces dernières années, il y a eu un intérêt croissant pour d'autres symptômes associés au TPI comme la fatigue", commente le Dr Hisashi Kato, PhD, du département de transfusion sanguine et de thérapie cellulaire de l'Hôpital de l'Université d'Osaka, à Suita, au Japon. "Wayrilz est un nouvel iBTK qui agit par modulation multi-immune pour aider à traiter la cause première de la physiopathologie du TPI. Nous nous attendons à ce que ce traitement devienne une nouvelle option thérapeutique susceptible d'aider les patients dans la prise en charge de leur maladie, notamment en améliorant non seulement le nombre de plaquettes, mais aussi leur qualité de vie."

"Même avec les traitements existants, les personnes atteintes de thrombocytopénie immunitaire qui continuent à présenter des symptômes sont confrontées à un grand besoin non satisfait", explique Manuela Buxo, vice-présidente exécutive et directrice mondiale des soins spécialisés chez Sanofi. "Grâce à son mécanisme d'action différencié, Wayrilz facilite une modulation multi-immune pour traiter la physiopathologie sous-jacente de la TPI et offre un nouvel espoir aux patients qui n'ont pas répondu à un traitement antérieur. Cette étape clé souligne l'engagement de Sanofi à proposer des options de traitement innovantes aux patients atteints de maladies rares à travers le monde."

L'étude de phase 3 LUNA 3 a évalué l'efficacité et la sécurité d'emploi de Wayrilz comparativement au placebo chez des adultes (n = 202) atteints de TPI persistante ou chronique. Les patients ayant obtenu une réponse en termes de numération plaquettaire à 12 semaines pouvaient poursuivre la période en double insu de 24 semaines (64% des patients dans le groupe Wayrilz contre 32% dans le groupe placebo). Les patients traités par Wayrilz ont présenté les résultats suivants comparativement aux patients sous placebo :

- Réponse plaquettaire durable statistiquement significative à la Semaine 25 (23% des patients du groupe Wayrilz contre 0% dans le groupe placebo ; p inf. à 0,0001)
- Délai plus court jusqu'à la première réponse plaquettaire (36 jours dans le bras Wayrilz contre objectif non atteint dans le bras placebo ; p inf. à 0,0001)
- Durée de réponse plaquettaire plus longue (moyenne des moindres carrés de 7 semaines dans le groupe Wayrilz contre 0,7 semaine dans le groupe placebo)

Les patients traités par Wayrilz ont rapporté une amélioration globale de 10,6 points dans le domaine de la qualité de vie globale, contre une augmentation de 2,3 points dans le groupe placebo, selon le questionnaire d'évaluation de la thrombocytopénie immunitaire par les patients (Immune Thrombocytopenia Patient Assessment Questionnaire), un outil clinique conçu pour évaluer les symptômes et les impacts de la TPI. Les résultats de cette analyse sont descriptifs et l'étude n'était pas conçue pour en démontrer la signification statistique.

Les effets indésirables les plus fréquents (incidence = 10%) étaient la diarrhée, les nausées, les maux de tête, les douleurs abdominales et la COVID-19.

Le Wayrilz est étudié dans plusieurs autres maladies rares, y compris la maladie liée à IgG4 (IgG4-RD), l'anémie hémolytique auto-immune chaude (AHAIc) et la drépanocytose. Ces indications supplémentaires sont actuellement à l'étude et n'ont pas été approuvées par les autorités réglementaires. Le Japon a désigné Wayrilz comme médicament orphelin de Wayrilz pour le TPI, l'IgG4-RD et l'AHAIc.