Sanofi : Le Nexviazyme a atteint tous les critères d'évaluation principaux et secondaires dans une étude de phase III sur la forme infantile de la maladie de Pompe

Les résultats positifs de l'étude de phase III Baby-COMET, à bras unique et en ouvert (identifiant de l'étude clinique : NCT04910776), ont démontré que le Nexviazyme (avalglucosidase alfa) a atteint son critère d'évaluation principal : la proportion de participants pédiatriques naïfs de traitement, âgés de six mois et moins, atteints de la maladie de Pompe à début infantile (IOPD pour infantile-onset Pompe disease), vivants et sans ventilation invasive à 52 semaines de traitement. De plus, l'étude a atteint tous ses critères d'évaluation secondaires, notamment la proportion de participants vivants et exempts de ventilation invasive à l'âge de 12 et 18 mois, ainsi que des améliorations numériques d'autres mesures de progression de la maladie à 52 semaines.

Les résultats seront présentés le 8 juillet 2026 lors du 19e Congrès international sur les maladies neuromusculaires, à Florence, en Italie. En outre, ces données viendront étayer une demande d'extension d'indication aux États-Unis, attendue au cours du second semestre 2026.

La maladie de Pompe est une maladie neuromusculaire rare, héréditaire et évolutive, causée par un déficit en enzyme alpha-glucosidase acide (GAA), qui affecte la fonction musculaire dans l'ensemble de l'organisme. L'IOPD constitue la forme la plus agressive de cette maladie, caractérisée par une progression rapide des symptômes au cours des premiers mois de vie. En l'absence de traitement, l'IOPD entraîne de graves complications, potentiellement mortelles, touchant le coeur, la respiration et la motricité.

Le Nexviazyme est évalué comme option thérapeutique potentielle de l'IOPD. Il est conçu pour faciliter la pénétration dans les cellules et améliorer la captation de l'enzyme GAA essentielle. Cette approche pourrait favoriser l'élimination de l'excès de glycogène, qui s'accumule dans les cellules musculaires et peut endommager les muscles squelettiques et cardiaques.

Dans l'étude Baby-COMET, Nexviazyme a été bien toléré et le profil de sécurité était cohérent avec le profil établi de l'avalglucosidase alfa, sans événements indésirables émergents du traitement liés au traitement graves, ni décès, ni arrêts de traitement, et des réactions liées à la perfusion gérables chez 29,4% des participants.

Dans l'étude Baby-COMET, le Nexviazyme a été bien toléré et les données de sécurité étaient conformes au profil établi lors des précédentes études cliniques.

"La forme infantile de la maladie de Pompe est une affection dévastatrice et rapidement évolutive qui se manifeste dès les premiers jours ou les premières semaines de vie, rendant une prise en charge précoce essentielle pour aider à améliorer la survie sans ventilation invasive au-delà d'un an", ont déclaré Priya S. Kishnani, MD, C.L., et Su Chen, professeure de pédiatrie, directrice médicale du YT and Alice Chen Pediatrics Genetics and Genomics Center, et cheffe de la division de génétique médicale au Duke University Medical Center, Caroline du Nord, États-Unis. "L'étude Baby-COMET montre le potentiel de l'avalglucosidase alfa pour favoriser la survie sans ventilation chez les nourrissons, tout en obtenant des résultats encourageants sur le plan cardiaque et moteur, apportant ainsi des enseignements importants susceptibles de faire progresser les options thérapeutiques pour ces patients."

"Ces résultats positifs offrent la possibilité d'élargir l'accès au Nexviazyme à un plus grand nombre de patients et de familles confrontés à une maladie pour laquelle les options thérapeutiques sont limitées durant les tout premiers mois de vie", a déclaré Houman Ashrafian, Vice-Président Exécutif, Responsable de la Recherche et Développement chez Sanofi. "Les résultats de Baby-COMET sont cohérents avec ceux des études précédentes et reflètent des années de recherche scientifique visant à transformer une compréhension approfondie de la biologie en avancées cliniques pour la communauté des personnes atteintes de la maladie de Pompe."

Le Nexviazyme est approuvé dans plusieurs pays pour le traitement des personnes vivant avec la maladie de Pompe, les indications spécifiques variant selon les pays. Aux États-Unis, le Nexviazyme a été approuvé en 2021 pour le traitement de la maladie de Pompe à début tardif (LOPD pour late-onset Pompe disease) chez les patients âgés d'un an et plus. En Europe, où le médicament est commercialisé sous le nom de Nexviadyme, il a été approuvé en 2022 comme traitement enzymatique substitutif à long terme des patients atteints de la maladie de Pompe (LOPD et IOPD).

Le Nexviazyme dans l'IOPD fait actuellement l'objet d'études cliniques aux États-Unis, et sa sécurité et son efficacité dans cette indication n'ont pas été évaluées par la FDA.

À propos de la maladie de Pompe

Les personnes atteintes de la maladie de Pompe présentent de faibles taux de l'enzyme GAA, ce qui entraîne une accumulation de glycogène dans les cellules musculaires de l'ensemble de l'organisme, provoquant des lésions potentiellement irréversibles des muscles squelettiques et cardiaques.

La maladie de Pompe peut se présenter sous la forme d'une IOPD, la forme la plus sévère de la maladie, caractérisée par une apparition précoce des symptômes durant la petite enfance et une évolution rapide, ou d'une LOPD, qui endommage progressivement les muscles au fil du temps. En l'absence de traitement, l'IOPD peut entraîner une insuffisance cardiaque et le décès au cours de la première année de vie, tandis que les personnes atteintes de LOPD peuvent nécessiter une ventilation mécanique pour les aider à respirer ou un fauteuil roulant pour faciliter leurs déplacements à mesure que la maladie progresse.

À propos du Nexviazyme