Sanofi : Le Nexviazyme a atteint tous les critères d'évaluation principaux et secondaires dans une étude de phase III sur la forme infantile de la maladie de Pompe

Les résultats positifs de l'étude de phase III Baby-COMET, à bras unique et en ouvert (identifiant de l'étude clinique : NCT04910776), ont démontré que le Nexviazyme (avalglucosidase alfa) a atteint son critère d'évaluation principal : la proportion de participants pédiatriques naïfs de traitement, âgés de six mois et moins, atteints de la maladie de Pompe à début infantile (IOPD pour infantile-onset Pompe disease), vivants et sans ventilation invasive à 52 semaines de traitement. De plus, l'étude a atteint tous ses critères d'évaluation secondaires, notamment la proportion de participants vivants et exempts de ventilation invasive à l'âge de 12 et 18 mois, ainsi que des améliorations numériques d'autres mesures de progression de la maladie à 52 semaines.

Les résultats seront présentés le 8 juillet 2026 lors du 19e Congrès international sur les maladies neuromusculaires, à Florence, en Italie. En outre, ces données viendront étayer une demande d'extension d'indication aux États-Unis, attendue au cours du second semestre 2026.

La maladie de Pompe est une maladie neuromusculaire rare, héréditaire et évolutive, causée par un déficit en enzyme alpha-glucosidase acide (GAA), qui affecte la fonction musculaire dans l'ensemble de l'organisme. L'IOPD constitue la forme la plus agressive de cette maladie, caractérisée par une progression rapide des symptômes au cours des premiers mois de vie. En l'absence de traitement, l'IOPD entraîne de graves complications, potentiellement mortelles, touchant le coeur, la respiration et la motricité.

Le Nexviazyme est évalué comme option thérapeutique potentielle de l'IOPD. Il est conçu pour faciliter la pénétration dans les cellules et améliorer la captation de l'enzyme GAA essentielle. Cette approche pourrait favoriser l'élimination de l'excès de glycogène, qui s'accumule dans les cellules musculaires et peut endommager les muscles squelettiques et cardiaques.

Dans l'étude Baby-COMET, Nexviazyme a été bien toléré et le profil de sécurité était cohérent avec le profil établi de l'avalglucosidase alfa, sans événements indésirables émergents du traitement liés au traitement graves, ni décès, ni arrêts de traitement, et des réactions liées à la perfusion gérables chez 29,4% des participants.

Dans l'étude Baby-COMET, le Nexviazyme a été bien toléré et les données de sécurité étaient conformes au profil établi lors des précédentes études cliniques.

"La forme infantile de la maladie de Pompe est une affection dévastatrice et rapidement évolutive qui se manifeste dès les premiers jours ou les premières semaines de vie, rendant une prise en charge précoce essentielle pour aider à améliorer la survie sans ventilation invasive au-delà d'un an", ont déclaré Priya S. Kishnani, MD, C.L., et Su Chen, professeure de pédiatrie, directrice médicale du YT and Alice Chen Pediatrics Genetics and Genomics Center, et cheffe de la division de génétique médicale au Duke University Medical Center, Caroline du Nord, États-Unis. "L'étude Baby-COMET montre le potentiel de l'avalglucosidase alfa pour favoriser la survie sans ventilation chez les nourrissons, tout en obtenant des résultats encourageants sur le plan cardiaque et moteur, apportant ainsi des enseignements importants susceptibles de faire progresser les options thérapeutiques pour ces patients."