Ipsen : du nouveau pour Ojemda

Ipsen annonce aujourd'hui que la Commission européenne (CE) a accordé une autorisation de mise sur le marché conditionnelle à Ojemda (tovorafénib), en monothérapie, pour le traitement des patients âgés de 6?mois et plus atteints d'un gliome de bas grade pédiatrique présentant une fusion ou un réarrangement de BRAF, ou une mutation BRAF V600, et dont la maladie a progressé après un ou plusieurs traitements systémiques antérieurs. Cette décision de la CE s'applique aux 27?États membres de l'Union européenne, ainsi qu'à l'Islande, au Liechtenstein et à la Norvège.

Chaque année, plus de 800?enfants sont diagnostiqués avec un pLGG présentant une altération de BRAF dans l'Union européenne. iii Bien que classée comme tumeur de bas grade (à progression lente), cette tumeur cérébrale impose un fardeau considérable tout au long de la vie, entraînant fréquemment des déficiences physiques et neurologiques sévères, notamment une perte de la vision, des troubles de l'élocution et des dysfonctions motrices, qui peuvent fortement affecter la scolarité, l'autonomie et la qualité de vie à long terme des enfants.

Jusqu'à présent, de nombreux enfants atteints de pLGG ont dû subir des interventions chirurgicales invasives, plusieurs lignes de chimiothérapie et de la radiothérapie, souvent associées à des complications de santé à long terme.

"Pour les enfants diagnostiqués avec un gliome de bas grade, le parcours est souvent long et difficile, avec des options thérapeutiques limitées", a déclaré Sandra Silvestri, M.D., PhD, Vice-présidente exécutive et Directrice médicale d'Ipsen. "L'autorisation accordée aujourd'hui représente une avancée significative pour ces enfants et leurs familles, tout en renforçant notre engagement à répondre à des besoins médicaux majeurs non satisfaits. Notre priorité est désormais de garantir un accès aussi rapide que possible à ce traitement pour les enfants éligibles dans toute l'Europe."

L'autorisation de la Commission européenne repose sur les données de l'étude pivot de phase?II FIREFLY-1i, qui a évalué le tovorafénib chez 137?enfants et jeunes adultes atteints de pLGG avec altération de BRAF, en rechute ou réfractaire, ayant reçu au moins un traitement systémique antérieur. L'étude a montré?:

- Une réponse tumorale cliniquement significative?: un taux de réponse globale de 71% selon les critères RANO-HGG (Response Assessment in Neuro-Oncology pour les gliomes de haut grade) et de 53% selon les critères RAPNO-LGG (Response Assessment in Pediatric Neuro-Oncology pour les gliomes de bas grade), avec un taux de bénéfice clinique de 77?% selon RANO-HGG et de 58% selon RAPNO-LGG.
- Des réponses rapides et durables?: selon les critères RAPNO-LGG, chez les patients répondeurs, le délai médian de réponse était de 5,4?mois et la durée médiane de réponse de 18?mois.
- Un profil de tolérance maîtrisable?: le tovorafénib a été globalement bien toléré, avec des événements indésirables liés au traitement majoritairement de grade?1 ou?2 et un faible taux d'arrêt du traitement (9,5% des patients ont interrompu le traitement en raison d'événements considérés par l'investigateur comme liés au tovorafénib). vii Les événements indésirables liés au traitement les plus fréquents étaient?: modification de la couleur des cheveux, augmentation de la créatine phosphokinase sanguine, fatigue, anémie, vomissements, hypophosphatémie, céphalées, éruption maculo-papuleuse, pyrexie, retard de croissance et sécheresse cutanée.
- Une administration pratique?: prise orale une fois par semaine, avec ou sans aliments, sous forme liquide ou comprimé, limitant les perturbations du quotidien familial.

"?Les familles touchées par un gliome de bas grade vivent souvent pendant des années dans l'incertitude, confrontées à des décisions thérapeutiques difficiles et à la crainte de conséquences à long terme", a déclaré le Professeur François Doz, Professeur de pédiatrie à l'Université Paris-Descartes, Directeur adjoint de la recherche clinique, de l'innovation et de l'enseignement du centre d'oncologie SIREDO de l'Institut Curie, et Directeur de l'enseignement du groupement hospitalier de l'Institut Curie. "L'autorisation d'une thérapie ciblée comme le tovorafénib constitue une avancée majeure, offrant aux familles non seulement une nouvelle option thérapeutique, mais aussi un espoir renouvelé."

Le règlement européen sur l'évaluation des technologies de santé (HTA), entré progressivement en application à partir de janvier?2025, a introduit un nouveau processus d'évaluation clinique conjointe (Joint Clinical Assessment, JCA) visant à rationaliser et harmoniser l'analyse comparative des données cliniques au sein des États membres. Ojemda est le premier médicament à avoir fait l'objet d'une évaluation JCA.