GenSight Biologics fait le point sur les programmes d'accès précoce de GS010/LUMEVOQ et sur l'étude REVISE en cours

GenSight Biologics, société biopharmaceutique en phase clinique, spécialisée dans le développement et la commercialisation de thérapies géniques innovantes pour les maladies neurodégénératives de la rétine et les troubles du système nerveux central, fait le point aujourd'hui sur les programmes d'accès précoce de GS010/LUMEVOQ en cours ainsi que sur l'étude de dose REVISE. GS010/LUMEVOQ est la thérapie génique candidate de la Société, en cours de développement clinique pour le traitement de la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL) due à une mutation du gène mitochondrial ND4.1

France : approbation des demandes dans le cadre de l'Autorisation d'Accès Compassionnel (AAC) et poursuite de l'inclusion dans l'étude de dose REVISE

Suite à l'acceptation du programme d'AAC en décembre 2025 par l'ANSM, les demandes individuelles soumises en février ont été approuvées aujourd'hui. Les démarches administratives sont en cours de finalisation afin de permettre la livraison du produit à l'Hôpital national des 15-20, où les traitements sont programmés pour la mi-mars et la fin mars.

L'étude de dose REVISE se déroule conformément au calendrier prévisionnel, le premier patient ayant été traité enfévrier et le deuxième patient devant être recruté au cours des prochaines semaines.

Israël : deuxième patient dans le cadre du programme payant d'accès précoce "Paid Named Patient Program"

Le traitement d'un deuxième patient en Israël a également été approuvé dans le cadre du programme payant d'accès précoce " Paid Named Patient Program " par le ministère israélien de la Santé. La Société met actuellement en place les activités logistiques afin de permettre l'acheminement et l'administration du traitement d'ici le prochain trimestre.

États-Unis : deuxième IND individuelle autorisée dans le cadre du programme "Expanded Access"

Un deuxième patient aux États-Unis sera traité dans le cadre du programme "Expanded Access", après l'autorisation en janvier 2026 par la FDA de la demande d'IND individuelle pour ce patient. La décision de l'agence fait suite au traitement l'année dernière du premier patient, dont l'IND individuelle avait été autorisée en octobre 2025.

Les premiers paiements relatifs aux traitements réalisés en France devraient être perçus d'ici la fin du mois de mars. Bien que la société ne soit pas en mesure de prévoir avec précision le calendrier des traitements et des encaissements dans les différents programmes d'accès précoce, les revenus attendus, pris dans leur ensemble, sont estimés suffisants, a minima, pour assurer la continuité opérationnelle de la Société au-delà de l'horizon de février 2026 annoncé dans le communiqué de presse du 8 janvier et, normalement, sur l'ensemble de l'année 2026. Au-delà de cette base, la société poursuivra ses opérations de financement, dilutives et non dilutives, afin de prolonger son horizon de trésorerie et, en particulier, de financer l'étude de Phase III RECOVER.