GenSight Biologics et l'Hôpital national des 15-20 annoncent le traitement du premier patient dans le cadre de l'étude REVISE de GS010/LUMEVOQ

L'Hôpital national des 15-20 à Paris et GenSight Biologics, société biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, ont annoncé aujourd'hui que le premier patient de l'étude REVISE a été traité. Cette étude de dose ouverte, monocentrique, prévoit le recrutement de 14 patients en France.

Avec le démarrage de REVISE, l'hôpital est, à l'heure actuelle, le seul établissement en Europe à conduire une étude clinique portant sur GS010/LUMEVOQ, la thérapie génique candidate de GenSight Biologics, en cours de développement pour le traitement de la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL) liée à une mutation du gène mitochondrial ND4.1 L'hôpital est également le seul établissement en Europe autorisé à administrer GS010 sous Autorisation d'Accès Compassionnel (AAC).

"En tant qu'hôpital de référence dans la lutte contre les pathologies de la vision, l'Hôpital national des 15-20 s'engage à accompagner les avancées scientifiques les plus prometteuses, dans un cadre rigoureux et au service des patients atteints de pathologies rares" explique Nicolas Péju, Directeur Général de l'Hôpital national des 15-20. "Le démarrage de l'étude REVISE témoigne de cette dynamique et de la confiance accordée à nos équipes cliniques et de recherche."

L'étude REVISE évaluera deux doses de GS010 pour le traitement de la NOHL liée à ND4. Cette étude de dose a été demandée par l'ANSM dans le cadre de l'examen de la demande d'Autorisation d'Accès Compassionnel (AAC) pour GS010 et a été autorisée en décembre 2025.

Mode d'emploi

Examiné en parallèle de l'étude REVISE, le dispositif d'AAC, ouvert aux patients étrangers sous condition de prise en charge par leur propre pays, a également obtenu l'autorisation de l'ANSM dans le courant du mois de décembre 2025. Conformément à la réglementation, les premières demandes nominatives au titre de l'AAC ont été soumises à l'ANSM la semaine dernière. La demande d'AAC de chaque patient sera évaluée par l'agence sur la base d'une concertation collégiale. Les patients français éligibles aux deux dispositifs se verront proposer en priorité une inclusion dans l'étude REVISE.

"Chez GenSight, nous sommes heureux que deux voies soient désormais disponibles pour permettre aux patients d'être traités par GS010 en France" a déclaré la Dr Magali Taiel, Directrice Médicale de GenSight Biologics. "Le besoin médical non couvert chez les patients atteints de NOHL liée à ND4 et l'urgence de traiter cette pathologie nous incitent à poursuivre nos efforts pour avancer dans le développement clinique de cette thérapie génique, notamment notre objectif de lancer un nouvel essai clinique de Phase III d'ici la fin de l'année."

La NOHL est une maladie mitochondriale rare, de transmission maternelle, caractérisée par une dégénérescence des cellules ganglionnaires de la rétine et provoquant une perte brutale et irréversible de la vision conduisant généralement à la cécité légale. La mutation mitochondriale sur le gène ND4 est la plus fréquente des mutations causant la NOHL et est associée au pire pronostic visuel.