Cellectis présente une approche non virale d'édition du génome et des innovations avec les base editors à l'ASGCT 2025

Cellectis, société de biotechnologie de stade clinique, qui utilise sa technologie pionnière d'édition de génome pour développer des thérapies cellulaires et géniques, dévoile aujourd'hui une approche non virale d'insertion de transgènes via TALEN pour faire progresser les thérapies cellulaires et géniques, et des avancées dans l'édition génétique avec les TALE base editors (TALEB), qui seront présentées à la réunion annuelle de l'American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT), qui se tiendra du 13 au 17 mai 2025 à la Nouvelle-Orléans. Les données seront présentées dans deux posters.

Titre : TALEN- Mediated non-viral Transgene Insertion for the Advancement of Cellular and Gene Therapies.

Les thérapies cellulaires et géniques s'appuient sur des outils d'édition du génome et l'introduction de transgènes pour corriger ou modifier des gènes liés à certaines maladies, ce qui ouvre la voie à de potentielles nouvelles options thérapeutiques pour de nombreuses pathologies.

Dans cette étude, Cellectis associe l'édition du génome médiée par TALEN à une méthode non virale d'insertion de transgène, dans le but de faire avancer les thérapies cellulaires et géniques. L'étude évalue à la fois l'efficacité de l'insertion du gène et l'impact sur la santé des cellules, en utilisant de l'ADN simple brin (ssDNA) pour délivrer le matériel génétique dans différents types cellulaires.

Cette approche innovante pourrait lever plusieurs obstacles liés aux méthodes virales classiques, comme l'insertion de transgènes par lentivirus ou vecteurs AAV, en contournant des limites importantes telles que la complexité de production, les risques de toxicité pour le génome ou encore la taille restreinte des transgènes.