Pharnext SCA, société biopharmaceutique à un stade clinique avancé développant de nouvelles thérapies pour des maladies neurodégénératives sans solution thérapeutique satisfaisante, fait un point d'étape sur l'analyse en cours des données de l'essai pivot de Phase III (essai PREMIER) de PXT3003, son candidat médicament dans la maladie de Charcot Marie-Tooth de type 1A (CMT1A).

Pour rappel, le 11 décembre 20231, Pharnext a annoncé que sur le critère principal d'efficacité de l'essai PREMIER, l'échelle ONLS (Overall Neuropathy Limitation Scale) qui mesure le handicap moteur fonctionnel, les patients atteints de CMT1A légère à modérée ont montré des signes d'amélioration, qu'ils soient sous traitement ou sous placebo, plutôt que la dégradation lente typique de la progression naturelle de la CMT1A.
Cette amélioration inattendue dans le groupe placebo rend difficile l'interprétation des résultats basés sur ce critère. Pour autant, d'autres données de l'essai ont suggéré qu'il n'y avait pas de détérioration de l'état des patients sous traitement, ce qui est un signe positif dans le contexte d'une maladie dégénérative comme la CMT1A.

De plus, l'essai a réaffirmé le profil de haute sécurité du traitement déjà établi dans toutes les études précédentes. Ce profil de sécurité est crucial pour le traitement d'une maladie chronique comme la CMT1A.

Le 19 décembre 20232, Pharnext a annoncé que des analyses de sous-groupes pré spécifiés de l'essai PREMIER suggéraient un signal d'efficacité, dont notamment une meilleure réponse des patients traités dont l'IMC est inférieur à 25 ou chez les patients âgés de moins de 45 ans.

Par ailleurs, l'analyse des données a révélé que si l'étude avait, dans son ensemble, bien été randomisée en deux bras (PXT3003 et placebo), la distribution des deux traitements au sein de chaque centre d'investigation clinique n'a pas été faite de manière équilibrée. Il en ressort que dans certains centres, les patients n'ont reçu que du placebo et dans d'autres, les patients n'ont reçu que le traitement. Or une analyse 'post-hoc' a montré qu'en retirant les données provenant des centres qui avaient moins de deux patients par bras, soit 50 patients (13%), on obtient une différence statistiquement significative entre le groupe traité et le groupe sous placebo sur le score CMTNS.