Cellectis, société de biotechnologie de stade clinique, qui utilise sa technologie pionnière d'édition de génome TALEN pour développer de potentielles thérapies innovantes pour le traitement de maladies graves, a annoncé aujourd'hui que des données préliminaires explorant un nouveau procédé d'édition par TALEN dans les cellules souches et progénitrices hématopoïétiques (HSPCs) seront présentées lors de la 27ème réunion annuelle de l'American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT), qui se tiendra à Baltimore, du 7 au 11 mai 2024.

Présentations poster :

Titre de la présentation : Circularization of Non-Viral Single-Strand DNA Template for Gene Correction and Gene Insertion Improves Editing Outcomes in HSPCs

Présentateur : Alex Boyne, Gene Editing Platform Manager à Cellectis
Date et jour de la session : le 9 mai 2024 à 12h00 ET
Titre de la session : Nonviral Therapeutic Gene Delivery and Synthetic/Molecular Conjugates
Lieu de la présentation : Exhibit Hall
Numéro d'abstract : 1235.

Cellectis présente comment le développement d'un nouveau processus d'édition du génome, s'appuyant sur la technologie TALEN(R), a conduit à une correction et une insertion de gènes très efficaces dans les cellules souches et progénitrices hématopoïétiques (HSPCs).

Titre de la présentation : Intron Editing of HSPC Enables Lineage-Specific Expression of Therapeutics

Présentateur : Julien Valton, Ph.D., Vice President Gene Therapy à Cellectis
Date et jour de la session : le 5 mai 2024 à 12h00 ET
Titre de la session : Gene Targeting and Gene Correction New Technologies
Lieu de la présentation : Exhibit Hall
Numéro d'abstract : 721.

La thérapie génique utilisant des cellules souches et progénitrices hématopoïétiques (HSPCs) a le potentiel de fournir un approvisionnement à vie en produits thérapeutiques codés génétiquement. Cependant, les stratégies d'édition du génome conventionnelles permettant l'expression supra-endogène de produits thérapeutiques, reposent souvent sur l'utilisation de promoteurs constitutifs. Ces approches entraînent donc la surexpression du transgène indépendamment de la différenciation cellulaire, ce qui pourrait être préjudiciable à la fonction des cellules souches hématopoïétiques et progénitrices. Pour outrepasser cela, Cellectis présente le développement d'une stratégie d'édition d'introns médiée par TALEN.
Cette stratégie utilise la machinerie cellulaire endogène d'épissage de l'ARN pour restreindre l'expression du transgène thérapeutique aux cellules myéloïdes, empêchant, par voie de conséquence, son expression par les cellules souches et progénitrices hématopoïétiques.