Advicenne, société pharmaceutique spécialisée dans le développement et la commercialisation de traitements innovants pour les personnes souffrant de maladies rénales rares, annonce aujourd'hui que ADV7103, son médicament propriétaire, a obtenu le statut de médicament orphelin (Orphan Drug Designation - ODD) pour le traitement de la cystinurie aux Etats-Unis.
Cette désignation a été délivrée par la Food and Drug Administration américaine (US FDA). ADV7103 est l'un des rares médicaments à obtenir la désignation orpheline aux Etats-Unis dans deux indications, la cystinurie et l'Acidose Tubulaire Rénale distale (ATRd).

Didier Laurens, Directeur Général d'Advicenne, a déclaré : "Après une première désignation orpheline d'ADV7103 dans l'ATRd, nous sommes absolument ravis d'annoncer ce jour l'obtention du statut de médicament orphelin dans la cystinurie. Après des mois d'intenses échanges avec la FDA, il s'agit d'une formidable nouvelle pour Advicenne et d'un élément majeur de création de valeur. Je suis très fier des équipes qui ont travaillé dur pour ce succès, en particulier aux Etats-Unis. Très fier également que les premières données cliniques obtenues en France aient convaincu la FDA de l'intérêt d'ADV7103 dans la prise en charge de la cystinurie. Le traitement de cette affection par une alcalinisation simplifiée est un important besoin médical non couvert et constitue un marché potentiel très significatif avec plus de 30.000 patients aux Etats-Unis. L'obtention de cette désignation dans la cystinurie est le puissant levier que nous attendions pour accélérer et finaliser les discussions avec des partenaires potentiels aux Etats-Unis."

La cystinurie est une maladie génétique caractérisée par une accumulation de la cystine, un acide aminé, dans les reins et la vessie. Ces taux élevés de cystine provoquent la formation récurrente de calculs de cystine dans les reins, l'uretère et la vessie. Les calculs de cystine entraînent diverses complications, comme l'hypertension, de fortes douleurs abdominales, des infections urinaires à répétition, des troubles de la fonction rénale touchant jusqu'à 70% des patients et un dysfonctionnement rénal chronique. Ces complications peuvent, à terme, mener à une insuffisance rénale chronique.

A ce jour, 40.000 patients souffriraient de cystinurie en Europe et environ 30.000 aux Etats-Unis. Le traitement de cette pathologie repose d'abord sur l'alcalinisation des urines combinée à des apports hydriques importants et un régime pauvre en protéines pour limiter la formation récurrente de calculs rénaux. ADV7103, combinaison fixe innovante et propriétaire de citrate de potassium et bicarbonate de potassium à libération prolongée, a le potentiel de devenir le premier médicament majeur dans le traitement de la cystinurie en Amérique du Nord, comme en Europe, où ADV7103 est également désigné médicament orphelin depuis décembre 2022.