Theranexus s'associe à Synerlab pour préparer la commercialisation de sa formulation pédiatrique dans la maladie de Niemann-Pick de type C

Theranexus, société biopharmaceutique innovante dans le traitement des maladies neurologiques rares, et Synerlab Group, société de développement et fabrication en sous-traitance pharmaceutique (CDMO), annoncent la signature d'un partenariat selon lequel Synerlab Development fabriquera les premiers lots commerciaux de la formulation pédiatrique exclusive du miglustat, développée par Theranexus. Cette formulation propriétaire sera enregistrée d'abord auprès de l'EMA dans la maladie de Niemann-Pick de type C, sa commercialisation pourrait commencer d'ici 2026.

Theranexus a breveté et validé la toute première formulation buvable de miglustat dans le contexte de son développement dans la maladie de Batten. Ce nouveau projet s'appuyant sur cette forme galénique innovante et exclusive vient enrichir le portefeuille de Theranexus et s'inscrit en parallèle du projet Batten, offrant ainsi une nouvelle voie de valorisation des travaux menés à ce jour par Theranexus.

Le miglustat est le seul traitement de la maladie de NPC enregistré en Europe, maladie neurodéveloppementale sévère touchant près de 1.500 patients en Europe, dont 71% atteints d'une forme pédiatrique. La seule formulation disponible à ce jour est une gélule de 100 mg, peu adaptée au traitement de cette population de patients jeunes, 70% d'entre eux présentent des troubles importants de la déglutition (dysphagie).

Forte de son expertise, en formulation et en production industrielle, Synerlab Developpement prendra en charge la production et la validation des lots commerciaux de Mig-OS, selon les réglementations de l'EMA en vigueur. Theranexus pourra ensuite procéder, au second semestre 2025, au dépôt du dossier d'enregistrement centralisé auprès de l'EMA, en vue d'un lancement commercial avant la fin de l'année 2026. Theranexus pourrait opter pour une voie d'enregistrement appelé PUMA (Paediatric-Use Marketing Authorisation), conférant 10 ans d'exclusivité commerciale, une protection similaire à celle d'un médicament disposant d'une désignation orpheline.