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Sanofi : l'efdoralprine alfa obtient la désignation de médicament orphelin dans l'UE

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Pour l'emphysème lié au déficit en alpha-1-antitrypsine

Sanofi : l'efdoralprine alfa obtient la désignation de médicament orphelin dans l'UE
Credits Sanofi

L'Agence européenne des médicaments (European Medicines Agency, EMA) a accordé la désignation de médicament orphelin à l'efdoralprine alfa (SAR447537, anciennement connu sous le nom de INBRX-101), une protéine de fusion recombinante de l'alpha-1 antitrypsine (AAT)-Fc humaine expérimentale, pour le traitement potentiel de l'emphysème lié au déficit en alpha-1 antitrypsine (DAAT), une affection respiratoire rare présentant un besoin médical non satisfait important.

L'EMA accorde une désignation de médicament orphelin à des nouveaux médicaments potentiels visant à traiter des maladies ou affections médicales rares, mettant en jeu le pronostic vital ou invalidantes, qui n'affectent pas plus de 5 personnes sur 10 000 dans l'UE.

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