Pharming Group : du nouveau concernant Joenja (leniolisib)

Pharming Group a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) américaine avait émis une lettre de réponse complète (CRL) concernant sa demande supplémentaire d'autorisation de mise sur le marché (sNDA) pour Joenja (leniolisib), un inhibiteur oral sélectif de la phosphoinositide 3-kinase delta (PI3Kd), indiqué dans le traitement des enfants âgés de 4 à 11 ans atteints du syndrome d'activation de la phosphoinositide 3-kinase delta (APDS), un déficit immunitaire primitif rare.

La FDA a soulevé un problème concernant le risque de sous-exposition chez les enfants de faible poids. En conséquence, elle a demandé des données pharmacocinétiques pédiatriques supplémentaires afin de réévaluer les doses pédiatriques proposées et de confirmer que les enfants des groupes de doses les plus légers peuvent atteindre des niveaux d'exposition comparables à ceux du schéma posologique approuvé pour les adultes et les adolescents. La lettre a également identifié un problème concernant l'une des méthodes analytiques utilisées pour les tests des lots de production, et la FDA a demandé des données supplémentaires et des clarifications à ce sujet.

"Nous sommes convaincus de pouvoir répondre aux questions relatives à la pharmacologie clinique et à la méthodologie des tests par lots soulevées dans la lettre, et nous prévoyons de collaborer étroitement avec la FDA afin de satisfaire à ses exigences et de déterminer les prochaines étapes de la soumission d'un nouveau dossier. Nous comptons demander une réunion de type A avec la FDA" conclut le groupe.