Cellectis présente sa plateforme d'édition épigénétique pour éteindre des gènes sans modifier l'ADN, lors du congrès annuel de l'ASGCT

Cellectis, société de biotechnologie de stade clinique, qui utilise sa plateforme pionnière d'édition de génome pour développer des thérapies innovantes pour le traitement de maladies graves, présente aujourd'hui de nouvelles recherches sur une approche d'édition épigénétique basée sur les TALE, qui ne coupe ni ne modifie de façon permanente la séquence d'ADN, offrant ainsi une alternative potentiellement plus sûre à l'édition génomique, lors de la réunion annuelle de l'American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT), qui se tiendra du 11 au 15 mai à Boston.

Ces données seront présentées sous forme de poster :

Titre : TALE-based epigenetic modulators show sustained knock-down of target genes in T-cells and HEPG2 via a high-throughput multiplex screening platform

Les TALEM sont des protéines de fusion sur mesure combinant un domaine de liaison à l'ADN de type TALE et des domaines fonctionnels capables d'induire des modifications épigénétiques. Ces protéines peuvent être guidées avec précision vers une région cible du génome afin d'activer ou d'éteindre des gènes, par un mécanisme connu sous le nom d'édition épigénétique.

Contrairement aux outils d'édition génomique classiques, cette approche n'induit pas de cassures de l'ADN et ne modifie pas la séquence d'ADN, ce qui en fait une alternative potentiellement plus sûre pour l'édition du génome.

Dans ces travaux, Cellectis a développé un système de criblage à haut débit capable d'assembler et de tester rapidement des centaines de ces TALEM, afin d'identifier les combinaisons les plus efficaces pour réguler un gène donné.

Résultats :

Cette stratégie a été utilisée pour deux gènes distincts : l'un fortement exprimé dans les hépatocytes (les cellules du foie), l'autre impliqué dans le dysfonctionnement et l'épuisement des lymphocytes T, un obstacle majeur en immunothérapie anticancéreuse. Dans les deux cas, l'approche a permis d'obtenir une réduction sup. à 90% de l'activité génique, qui s'est maintenue de façon stable tout au long de l'étude.

"Nous sommes ravis de présenter ces résultats à l'ASGCT, qui illustrent la capacité de Cellectis à étendre sa plateforme d'édition du génome au domaine émergent de l'édition épigénétique" a déclaré Louisa Mayer, Ph.D., Scientist II and Supervisor - Innovation & Gene Editing à Cellectis. "Ces travaux témoignent de notre aptitude à concevoir et identifier des éditeurs épigénétiques hautement efficaces, dans différents types cellulaires, enrichissant ainsi notre boîte à outils d'édition génomique."

L'abstract est disponible sur le site Internet de l'ASGCT. Le poster sera publié sur le site Internet de Cellectis le jour de la présentation, le 13 mai 2026 à 17 heures, heure de New York.