Cellectis : une étape encourageante dans le traitement de l'hypertriglycéridémie sévère

L'entreprise de biotechnologies Cellectis vient de dévoiler les résultats des tests précliniques de HEAL-101, traitement de l'hypertriglycéridémie sévère (sHTG), une maladie provocant un taux anormalement élevé de triglycérides dans le sang, augmentant fortement les risques de problèmes de santé graves (comme des pancréatites). Aujourd'hui, ces patients doivent souvent suivre des traitements à vie.

HEAL-101 repose sur l'édition génétique, une technologie qui permet de modifier l'ADN avec précision, en ciblant le gène APOC3 dans le foie, responsable de l'élévation des graisses dans le sang. L'objectif du traitement est de désactiver définitivement ce gène grâce à une seule injection intraveineuse, pour faire baisser durablement le taux de triglycérides sans obliger le patient à se soigner tous les jours.

Les tests précliniques de HEAL-101 démontrent leur efficacité en laboratoire jusqu'à 90% et sur des modèles animaux de 65% à 70%. Chez des souris modèles de la maladie, le traitement a entraîné une baisse de 75% des triglycérides dans le sang. L'action demeure par ailleurs strictement limitée au foie, ce qui évite l'impact d'autres organes.

Forts de ces résultats encourageants, Cellectis prévoit de lancer une première étude clinique (sur l'homme) en Chine dès le second semestre 2027 pour évaluer la sécurité et l'efficacité de son traitement.