Cellectis présente les résultats finaux de phase 1 pour lasmé-cel et des résultats préliminaires pour éti-cel au congrès de l'EHA 2026

Cellectis, société de biotechnologie de stade clinique qui utilise sa plateforme pionnière d'édition du génome pour développer des thérapies cellulaires et géniques, présente les données finales de phase 1 de l'essai clinique BALLI-01, évaluant lasmé-cel, un CAR-T allogénique ciblant l'antigène CD22, chez des patients atteints de leucémie lymphoblastique aigüe à cellules B (LLA-B) en rechute ou réfractaire, ainsi que des données préliminaires de l'essai clinique NATHALI-01 évaluant éti-cel, un CAR-T allogénique ciblant CD20 et CD22 chez des patients atteints de lymphome non Hodgkinien (LNH) en rechute ou réfractaire, lors du congrès annuel de L'European Hematology Association (EHA) 2026.

BALLI-01 évaluant lasmé-cel dans la LLA-B en rechute ou réfractaire : présentation orale

Les données finales de phase 1 de l'essai clinique BALLI-01 feront l'objet d'une présentation orale par Nitin Jain, M.D., Professor of Medicine, Department of Leukemia at University of Texas MD Anderson Cancer Center à Houston.

45 patients en troisième ligne de traitement ou au-delà (3L+) ont été traités dans l'essai clinique BALLI-01. Parmi eux, 15 ont reçu la dose recommandée de Phase 2 et 7 appartenaient à la population cible de Phase 2. Ces patients étaient lourdement prétraités : ceux de la population cible avaient reçu un nombre médian de 5 lignes de traitement antérieures (étendue : 2-11). La quasi-totalité avait été préalablement traitée par blinatumomab (82 %) et présentait également une exposition significative aux CAR-T ciblant CD19 (53 %), aux conjugués anticorps-médicament (ADC) ciblant CD22 (56%), tandis qu'une part importante avait déjà bénéficié d'une greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) (47%).

Données finales de phase 1

Dans la population cible de phase 2

Un taux de réponse global (ORR) de 100 % (7/7) a été obtenu, avec un taux de rémission complète/rémission complète avec récupération hématologique incomplète (CR/CRi) de 57 % (4/7). Parmi ceux-ci, 75 % ont atteint un statut maladie résiduelle minimale négative (MRD-ve).

L'ensemble des patients a par la suite pu bénéficier d'une greffe (HSCT).

Lasmé-cel a démontré un profil de tolérance satisfaisant :

- Un syndrome de relargage des cytokines (CRS) de grade = 3 a été observé chez 4% des patients.
- Un syndrome de neurotoxicité associé aux cellules effectrices immunitaires (ICANS) de grade = 3 a été observé chez 4% des patients.
- Un syndrome d'activation macrophagique associé aux cellules effectrices immunitaires (IEC-HS) de grade = 3 a été observé chez 2% des patients.

L'ensemble des cas de CRS, d'ICANS et d'IEC-HS a été résolu.

"Ces résultats finaux de phase 1 revêtent une importance particulière pour une population de patients disposant de très peu d'options thérapeutiques", a déclaré Nitin Jain, M.D., Professor of Medicine, Department of Leukemia at UT MD Anderson. "Obtenir des rémissions profondes chez ces patients et leur permettre de bénéficier par la suite d'une greffe est encourageant. Nous sommes impatients d'accélérer le recrutement dans l'essai pivot de phase 2 en cours afin que les patients puissent bénéficier de ce traitement."

L'essai en phase 2 pivot BALLI-01 est ouvert au recrutement de patients. Les patients éligibles et les médecins traitants sont invités à consulter le site clinicaltrials.gov : BALLI-01 (NCT04150497) ou contacter Cellectis à l'adresse clinicaltrials@cellectis.com pour obtenir des informations sur les sites participants. La première analyse intermédiaire est attendue au quatrième trimestre 2026.

Présentation orale : Safety and efficacy of UCART22 in heavily pretreated patients with relapsed or refractory CD22+ B-cell acute lymphoblastic leukemia (B-ALL): results of the Phase 1 BALLI-01 trial

Date et horaire :? samedi 13 juin à 17h15 - 18h30, heure locale.
Titre de la session : Advances in the treatment of lymphoblastic leukemia
Session Room: K1
Numéro d'abstract : 4689

La présentation sera disponible sur le site Internet de Cellectis au moment de la présentation en direct.

NATHALI-01 évaluant éti-cel chez des patients atteints de LNH en rechute ou réfractaire: présentation poster

Les données préliminaires de l'essai NATHALI-01 portant sur le rôle de l'alemtuzumab dans l'optimisation des réponses seront présentées sous forme de poster par le Professeur Emmanuel Bachy, M.D., Ph.D., Hématologie, centre hospitalier Lyon-Sud.

Éti-cel est un produit candidat hautement différencié, le premier CAR-T allogénique double ciblant à la fois les antigènes CD20 et CD22, dans la LNH en rechute ou réfractaire.

À la date de clôture des données de février 2026, 14 patients atteints de LNH en rechute ou réfractaire avaient été traités à trois niveaux de dose différents, dans une population lourdement prétraitée avec un nombre médian de 3 lignes de traitement antérieures. 93 % de ces patients avaient reçu une thérapie CAR-T ciblant CD19 au préalable, et tous présentaient une maladie de stade IV au moment de l'inclusion.

Dans la cohorte à dose optimale, le taux d'ORR et le taux de réponse complète (CR) s'élevaient respectivement à 88 % et à 63 %. L'analyse a mis en évidence une corrélation positive entre l'exposition à l'alemtuzumab et les résultats cliniques : une exposition plus élevée à l'alemtuzumab a créé un environnement homéostatique inflammatoire plus faible et favorable avant l'administration d'éti-cel et a été associée à une expansion accrue de ce produit candidat ainsi qu'à des taux de réponse plus élevés. Par ailleurs, les patients répondeurs ont maintenu une faible sécrétion d'interleukin 2 (IL-2) de façon soutenue par rapport aux non-répondeurs.

Ces résultats fournissent une justification scientifique à la mise en oeuvre d'un schéma posologique d'alemtuzumab adapté au poids, actuellement à l'étude pour optimiser la lymphodéplétion. De plus, l'administration sous-cutanée d'IL-2 à faible dose fait l'objet d'investigations pour potentialiser l'expansion d'éti-cel et améliorer la réponse au traitement.

"Ces données encourageantes démontrent non seulement qu'éti-cel peut induire des réponses dans une population très difficile à traiter, mais aussi qu'en optimisant l'exposition à l'alemtuzumab, il pourrait être possible de créer un environnement favorable à l'expansion et à la persistance des CAR-T", a déclaré le Professeur Emmanuel Bachy, M.D., Ph.D., Hématologie, centre hospitalier Lyon-Sud.

L'étude NATHALI-01 est ouverte au recrutement de patients. La publication de la totalité des données cliniques de phase 1 est attendue au quatrième trimestre 2026.

Présentation : Alemtuzumab exposure and sustained IL-2 drive UCART20x22 expansion and clinical response in adults with relapsed or refractory B-cell non-Hodgkin lymphoma: NATHALI-01 study

Date et horaire :? samedi 13 juin à 18h45 -19h45, heure locale
Session : Poster Session 2
Numéro de poster : 4758