Advicenne franchit des étapes majeures aux Etats-Unis grâce à plusieurs opinions favorables de la FDA sur ADV7103

Advicenne, société pharmaceutique spécialisée dans le développement et la commercialisation de traitements innovants pour les personnes souffrant de maladies rénales rares, annonce aujourd'hui le franchissement d'étapes majeures dans le programme de développement de son médicament ADV7103 aux Etats-Unis et la recherche de partenaires commerciaux.

ADV7103 dans l'ATRd (Acidose Tubulaire Rénale distale) : les données européennes sont jugées satisfaisantes par la FDA pour un dépôt d'AMM sans étude clinique additionnelle aux Etats-Unis

Après de nombreux échanges avec les experts de la FDA (Food & Drug Administration américaine), l'Agence a estimé que les données cliniques européennes peuvent servir de support à une demande d'enregistrement dans l'ATRd. En conséquence, Advicenne ne conduira pas d'étude clinique spécifique sur le territoire américain, réduisant ainsi de manière significative le temps et le coût nécessaires au dépôt d'une demande d'AMM outre-Atlantique dans cette indication.

Cette opinion favorable de la FDA a été obtenue à partir de l'ensemble des données cliniques disponibles en Europe. En particulier, celles de l'étude pivot de phase 3 (B21CS) et de l'étude suivi à long terme (B22CS), qui permettent à Advicenne de disposer de données cliniques d'efficacité et de tolérance chez des patients suivis sur une période de plus de 6 ans. Ces études, présentées notamment à l'European Renal Association (ERA) et à l'European Society of Pediatric Nephrology (ESPN), seront complétées des données issues de cohorte en vie réelle (Real World Evidence - RWE), et des données de pharmacovigilance européenne.

A l'issue d'une première phase de discussions, la FDA avait considéré que les données de sécurité du médicament satisfaisaient leur demande en matière de tolérance à long terme du produit. Cette première phase avait ouvert le champ à une discussion sur la pertinence des données d'efficacité issues de ces mêmes études. Tel était l'objet de la deuxième phase d'échanges avec des données d'analyse complémentaires issues des études.

Advicenne travaille désormais à la production du dossier d'AMM accompagné notamment d'analyses complémentaires sur l'histoire naturelle des patients et de la maladie ; et prévoit le dépôt d'une demande d'AMM dans le courant de l'année 2025. Rappelons que ADV7103 dispose du statut de médicament orphelin dans l'indication ATRd aux Etats-Unis.

Les résultats des études précitées seront rappelés lors d'une réunion d'analystes qui sera programmée rapidement...