Sanofi : Mise à jour sur l'examen réglementaire américain du tolébrutinib dans le traitement de la sclérose en plaques secondairement progressive non récurrente

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a prolongé de trois mois la date limite d'action de son examen de la demande de nouveau médicament (New Drug Application, NDA) du tolébrutinib, un inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton (BTK) expérimental par voie orale, qui pénètre dans le cerveau pour traiter la sclérose en plaques progressive secondaire non récurrente (SEPSPnr) et ralentir l'accumulation d'invalidité indépendamment de l'activité de rechute chez les patients adultes.

Sur la base de la soumission d'analyses supplémentaires au cours de l'examen, la FDA a déterminé que les informations supplémentaires constituaient un amendement majeur à la demande NDA et a prolongé la date d'action cible en conséquence. La date d'action cible révisée pour la décision de la FDA est le 28 décembre 2025.

Sanofi a confiance dans le potentiel impact positif que le tolébrutinib pourrait apporter et continuera à collaborer étroitement avec la FDA pendant la période d'examen.

Le tolébrutinib a été le premier inhibiteur de BTK pénétrant le cerveau dans le nrSPMS à être désigné comme "Médicament innovant" par la FDA.

L'examen du tolébrutinib par la FDA est basé sur les données pivots des études mondiales de phase 3, randomisées en double aveugle HERCULES et GEMINI 1 et 2 évaluant l'efficacité et la sécurité du tolébrutinib chez les patients atteints de nrSPMS et de SEP récurrente (RMS), respectivement.

La sécurité et l'efficacité du tolébrutinib n'ont pas été établies par la FDA, et il reste à l'étude sous la responsabilité des autorités réglementaires du monde entier, y compris dans l'UE. En plus des données sur le tolébrutinib d'HERCULES et de GEMINI 1 et 2, l'étude de phase 3 PERSEUS dans la SEP progressive primaire est en cours, les résultats de l'étude étant attendus au second semestre 2025.

Au sujet de la sclérose en plaques

La sclérose en plaques est une maladie neurodégénérative chronique à médiation immunitaire du système nerveux central (SNC) qui peut entraîner une accumulation de handicaps irréversibles au fil du temps. Les déficiences physiques et cognitives se traduisent par une détérioration progressive de l'état de santé, ayant un impact sur les soins et la qualité de vie des patients. L'accumulation d'invalidité reste un besoin médical non satisfait significatif de la SEP. Actuellement, la cible principale des médicaments actuellement approuvés a été les lymphocytes B et T périphériques, tandis que l'immunité innée dans le SNC qui est censée entraîner l'accumulation du handicap reste largement non traitée.

Les personnes atteintes de SEP-SPnr sont les personnes atteintes de SEP qui ont cessé de présenter des rechutes, mais continuent à accumuler le handicap, ressenti comme des symptômes tels que fatigue, troubles cognitifs, troubles de l'équilibre et de la marche, perte de la fonction intestinale et/ou vésicale, dysfonctionnement sexuel, entre autres...