Sanofi : L'acoziborole Winthrop reçoit l'avis positif du CHMP comme traitement à dose unique à trois comprimés pour la forme la plus fréquente de la maladie du sommeil

Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments a formulé un avis positif sur l'acoziborole Winthrop (acoziborole) en tant que traitement oral à dose unique pour la maladie du sommeil à gambiense à des stades précoce et avancé chez les adultes ainsi que chez les adolescents de 12 ans et plus pesant au moins 40 kilogrammes.

L'opinion positive du CHMP constitue une étape critique. Elle est accordée suite à une procédure d'évaluation accélérée spécifique destinée aux pays hors de l'Union européenne et utilisée pour les médicaments hautement prioritaires destinés aux maladies présentant des besoins non satisfaits. Cela facilitera l'approbation du médicament en République démocratique du Congo (RDC) et ouvrira la voie à une mise à jour des directives de l'OMS sur le traitement de la maladie du sommeil, une mesure qui permettrait à terme d'étendre l'accès à d'autres pays d'Afrique centrale et de l'Ouest, où la maladie est endémique.

Une fois approuvé dans les pays d'endémie, le médicament, co-développé par l'initiative Drugs for Neglected Diseases (DNDi) et Sanofi, pourrait apporter une avancée significative par rapport aux thérapies actuelles. Les traitements existants nécessitent soit un traitement oral de 10 jours, soit une combinaison d'injections et de traitement oral pour les cas avancés.

Mouche tsé-tsé

Transmise par la piqûre d'une mouche tsé-tsé infectée, la trypanosomiase humaine africaine, communément appelée maladie du sommeil, est presque toujours mortelle sans traitement. Au début de la maladie, les personnes atteintes souffrent de maux de tête ou de fièvre. Au stade avancé, le parasite traverse la barrière hémato-encéphalique et envahit le système nerveux central. Il provoque alors des symptômes comportementaux, cognitifs et neurologiques, notamment des crises d'épilepsie, des troubles du sommeil, de l'agressivité, de la confusion, de la léthargie, des convulsions et, finalement, la mort.

"En seulement 20 ans, nous sommes passés de traitements compliqués incluant des dérivés de l'arsenic avec des effets secondaires graves, à aujourd'hui, lorsqu'un traitement à dose unique, en une seule journée, pourrait guérir les patients en toute sécurité", déclare le Dr Luis Pizarro, directeur exécutif de DNDiem em"Ces progrès témoignent du pouvoir transformateur de la science collaborative. Ils nous rapprochent enfin de l'élimination de la maladie du sommeil, une maladie qui a tué des millions de personnes sur le continent africain tout au long du siècle dernier."

DNDi a mené une étude cruciale de phase 2/3 en RDC et en Guinée en partenariat avec les programmes nationaux de lutte contre la maladie du sommeil, tandis que Sanofi a mené le processus d'approbation réglementaire. L'opinion positive du CHMP s'appuie sur les données cliniques et non cliniques fournies par les partenaires, notamment en termes d'efficacité et de sécurité, qui est étayée par l'étude de phase 2/3 publiée dans la revue médicale The Lancet Infectious Diseases. L'étude a démontré des taux de réussite à 18 mois allant jusqu'à 96 % aux deux stades de la maladie avec un bon profil de sécurité.

"Le développement de l'acoziborole et l'opinion scientifique positive d'aujourd'hui est une victoire pour la science dirigée par l'Afrique. Si cette réussite a été possible, c'est grâce aux médecins et chercheurs africains qui ont mené des recherches pharmaceutiques de pointe dans certaines des régions les plus reculées et difficiles à atteindre du continent", explique le docteur Erick Miaka, directeur du programme national de contrôle de la maladie du sommeil de la RDC.

300.000 cas non diagnostiqués

En 1998, près de 40.000 cas de maladie du sommeil à gambiense ont été signalés, et on estime à 300.000 le nombre de cas non diagnostiqués. À l'époque, le seul traitement disponible pour les personnes atteintes d'un stade avancé de la maladie était un dérivé injectable de l'arsenic présentant des effets secondaires graves. Plus de deux décennies d'investissement dans de nouveaux outils thérapeutiques ont permis d'améliorer sans cesse les traitements, notamment la thérapie combinée nifurtimox-eflornithine en 2009 et le premier traitement oral, le fexinidazole, en 2018. En 2024, moins de 600 cas de la maladie ont été signalés.

"Depuis des décennies, Sanofi maintient un engagement indéfectible dans la lutte contre la maladie du sommeil, aux côtés de DNDi, de l'Organisation mondiale de la santé et d'autres partenaires dans l'une des collaborations public-privé en matière de santé les plus durables et les plus fructueuses", affirme Audrey Duval, vice-président exécutif, Affaires générales chez Sanofi."Ensemble, nous avons contribué à faire baisser le nombre de cas à des niveaux historiquement bas - réalisant une réduction remarquable de 98 % depuis 2001 - en donnant la priorité aux patients et en investissant dans l'innovation là où elle est le plus nécessaire. L'acoziborole s'appuie sur cet héritage et représente un pas en avant décisif dans l'élimination de la maladie du sommeil à gambiense d'ici 2030."

Sanofi fera don d'acoziborole Winthrop à l'OMS par le biais de son organisation philanthropique, Foundation S - Le Collectif Sanofi. Le médicament sera disponible gratuitement pour les patients.

Une autre étude en cours en RDC et en Guinée étudie l'acoziborole Winthrop pour le traitement des enfants âgés de 1 à 14 ans.