Theranexus : résultats positifs dans la maladie de Batten

Theranexus et la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF) confirment les résultats positifs, après 18 mois de traitement, de son étude de phase 1/2 de Batten-1 dans la maladie de Batten (CLN3). Les résultats indiquent une diminution des chaînes légères de neurofilaments (NfL) sériques, un biomarqueur de la mort neuronale et confortent le potentiel thérapeutique du candidat médicament Batten-1 dans la forme juvénile de la maladie de Batten.

Les résultats du dosage des chaînes légères de neurofilaments (NfL), biomarqueur reconnu de la dégénérescence neuronale, après 18 mois de traitement, viennent conforter ceux obtenus à 12 mois, présentés en septembre 2023 au Congrès International 'NCL2023'. Ce biomarqueur, mesuré dans le sérum des patients ayant adhéré au protocole d'évaluation de Batten-1, a diminué en moyenne de 33%, après 18 mois de traitement (32% après 12 mois de traitement), par rapport à son niveau avant l'initiation du traitement.

Par ailleurs, Theranexus en collaboration avec la Fondation BBDF, les investigateurs de l'étude clinique, a mis en place un programme d'accès compassionnel (Expanded Access Program - EAP) pour permettre aux 6 patients de l'étude de continuer à recevoir le traitement compte tenu de son rapport bénéfice-risque favorable. Les résultats de l'étude seront présentés au prochain Congrès 'Translational Research Conference for the Management of NCLs' qui aura lieu du 20 au 22 novembre 2024 à Chicago.