Theranexus et BBDF obtiennent l'avis positif de l'EMA sur le design de la phase 3 de Batten-1 dans la maladie de Batten CLN3

Theranexus, société biopharmaceutique innovante dans le traitement des maladies neurologiques rares, et la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF), annoncent aujourd'hui avoir obtenu l'avis positif de l'Agence européenne des médicaments (EMA) sur le design de l'étude pivot de phase 3 de leur candidat médicament Batten-1 dans la maladie de Batten.
La réponse de l'EMA est alignée avec les termes de l'accord obtenu auprès de la Food and Drug Administration début mai 2023 sur le design et les critères d'efficacité de l'étude de phase 3 de Batten-1 dans la maladie de Batten CLN3. Les mêmes critères d'efficacité ont été retenus par l'EMA, à savoir l'acuité visuelle comme critère principal de la phase 3 et l'évaluation des fonctions cognitives et motrices en critères secondaires.

"Nous sommes très heureux d'avoir obtenu l'accord de l'EMA, après celui de la FDA, sur le design et les critères de l'étude pivot de phase 3 de notre candidat médicament Batten-1, étude qui sera menée en Europe et aux Etats-Unis. Nous préparons activement le lancement de l'étude d'ici la fin de l'année 2023, en visant un enregistrement dans ces territoires puis les premières ventes du produit dès 2027" explique Mathieu Charvériat, directeur général de Theranexus.

"Avec ces deux avis positifs et alignés, nous sommes ravis de lancer une étude clinique qui vise à démontrer l'intérêt thérapeutique de Batten-1 au profit de tous les patients, américains et européens, Batten-1 étant le seul candidat médicament en développement actif et pouvant potentiellement ralentir fortement la maladie. Nous travaillons en étroite collaboration avec les associations de patients en Europe qui attendent avec impatience, tout comme nos familles américaines, l'ouverture de centres européens pour participer à l'essai clinique" conclut Craig Benson, Président de la Fondation Beyond Batten Disease.

Pour rappel, l'étude multicentrique de Phase 3 sera randomisée en double-aveugle, et évaluera en 2 groupes parallèles versus placebo, l'efficacité de Batten-1, dosé à 15 mg/kg et jusqu'à 600 mg/jour, sur une période de 2 ans de traitement. La population cible sera une population pédiatrique composée d'environ 60 patients CLN3 âgés de 4 à 16 ans, dont la randomisation sera stratifiée en 3 groupes d'âge, de 4 à 8 ans, de 9 à 12 et de 13 à 16 ans, afin de permettre une représentation adaptée de tous les groupes d'âge étudiés.

Par ailleurs, une cohorte supplémentaire de 9 patients pédiatriques traités en ouvert, représentative des différents âges de la population cible, sera recrutée en parallèle. Elle générera des résultats intermédiaires tous les 6 mois sur les mêmes critères d'efficacité et de tolérance que la cohorte principale de 60 patients, ce qui permettra à la société de collecter des données cliniques de façon précoce.
Le recrutement des patients devrait démarrer d'ici la fin de l'année 2023. L'étude sera menée en parallèle dans plusieurs centres aux États-Unis et en Europe.