Theranexus : des résultats encourageants

La société biopharmaceutique Theranexus et la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF) annoncent les premiers résultats de leur essai clinique de phase 1/2 dans la forme juvénile de la maladie de Batten (ou CLN3). Après 9 semaines de traitement à la dose maximale de 600 mg/j de Batten-1, les premiers résultats de l'étude de phase 1/2 portant sur six patients atteints de la forme juvénile de la maladie de Batten CLN3, âgés de 17 ans et plus, ont montré un bon profil de tolérance et de sécurité d'utilisation, ainsi qu'un profil de pharmacocinétique conforme aux attentes.

"Nous venons de franchir une étape importante avec ces résultats de phase 1/2 chez des patients CLN3, nous permettant de préparer le protocole de l'étude de Phase 3 pour lancer notre essai clinique pivot dans une population pédiatrique courant 2023", conclut Marie Sebille, Directrice médicale chez Theranexus.

Il est rappelé que dans le cadre du 6è Annual Neuroscience Innovation Forum de Sachs Associates, qui se déroulera le 8 janvier 2023 à San Francisco, Theranexus présentera les dernières avancées du programme Batten-1 et participera également à une table ronde sur le thème " Rare and orphan diseases new modalities panel ". De plus, la société sera aussi présente au Biotech Showcase et participera, en parallèle, à la 41ème Conférence annuelle JP Morgan Healthcare Conference réunissant tous les acteurs clés de la santé.