Sanofi : Publication, dans le New England Journal of Medicine, des résultats positifs de phase I/II du rilzabrutinib dans le traitement de la thrombocytopénie immune

Les résultats positifs de l'étude de phase I/II de recherche de dose ayant évalué la sécurité, la pharmacocinétique et l'activité clinique du rilzabrutinib, un inhibiteur expérimental de la tyrosine kinase de Bruton (BTK), chez des adultes présentant une thrombocytopénie immune (TPI) lourdement prétraitée, ont été publiés dans le New England Journal of Medicine. Ces résultats montrent que le traitement par rilzabrutinib a permis d'obtenir une augmentation rapide et durable des numérations plaquettaires, avec un profil de sécurité acceptable. Sanofi étudie la sécurité et l'efficacité du rilzabrutinib (400 mg) deux fois par jour chez des adultes et adolescents porteurs d'une TPI chronique dans le cadre d'une étude clinique de phase III dénommée LUNA 3, lancée en avril 2021.

Dr David Kuter, Directeur du service d'hématologie clinique, Massachusetts General Hospital et Professeur de médecine, Faculté de médecine de l'Université Harvard, auteur principal de l'article consacré à l'étude, commente : "Il n'existe actuellement aucune recommandation thérapeutique standard pour les patients présentant une TPI caractérisée par de multiples rechutes. Malgré les progrès accomplis en matière de d'options thérapeutiques au fil des ans, certains patients restent réfractaires aux traitements existants et ne bénéficient pas de rémission durable. La tyrosine kinase de Bruton est une molécule de signalisation essentielle du système immunitaire mise en cause dans certaines maladies immunitaires et nos recherches donnent à penser que cibler la BTK pourrait représenter une approche prometteuse pour remédier à la cause sous-jacente de TPI."

La thrombocytopénie immune est une affection auto-immune qui se caractérise par une diminution de la survie des plaquettes et une perturbation de la production plaquettaire entrainant une diminution des numérations plaquettaires (thrombocytopénie). La diminution des numérations plaquettaires - qu'elle soit temporaire ou persistante - peut prédisposer à un risque plus élevé de saignements, d'hospitalisation, de fatigue, de détérioration de la qualité de vie, voire de décès. L'incidence de la TPI augmente avec l'âge et elle est plus fréquente après 60 ans.

Dr Dietmar Berger, PhD, Responsable Monde, Développement clinique et Chief Medical Officer, Sanofi, a déclaré : "Nous sommes heureux de la publication de ces premiers résultats cliniques encourageants qui montrent une réponse cliniquement significative chez les patients porteurs d'une PTI difficile à traiter ayant reçu une médiane de quatre traitements antérieurs. De plus, la population globale de l'étude, qui incluait également des patients moins réfractaires, a présenté une réponse numériquement plus élevée. Le rilzabrutinib pourrait devenir le premier inhibiteur de la BTK de sa catégorie avec le potentiel d'augmenter rapidement et durablement les numérations plaquettaires des patients atteints d'une PTI."

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé une procédure accélérée au rilzabrutinib pour le traitement de la thrombocytopénie immune en novembre 2020, après avoir obtenu le statut de médicament orphelin. Le rilzabrutinib fait l'objet de multiples essais cliniques dans le traitement de différentes maladies, en particulier des maladies immunologiques et inflammatoires.