Sanofi : la FDA approuve ALTUVIIIO dans le traitement de l'hémophilie A

La Food and Drug Administration (FDA) des Etats-Unis a approuvé ALTUVIIIO , anciennement efanesoctocog alpha, le premier facteur VIII de remplacement à action soutenue de sa classe pharmacothérapeutique.

ALTUVIIIO est indiqué pour la prophylaxie de routine et le traitement ponctuel pour contrôler les épisodes hémorragiques, ainsi que pour la prise en charge périopératoire (chirurgicale), chez l'adulte et l'enfant atteints d'hémophilie A. ALTUVIIIO est le premier et le seul traitement de l'hémophilie A permettant d'obtenir des niveaux d'activité du facteur normaux ou quasi-normaux (supérieurs à 40 %) pendant presque toute la semaine, à raison d'une dose hebdomadaire, et de réduire significativement les saignements comparativement au traitement prophylactique antérieur par facteur VIII.

"L'approbation d'ALTUVIIIO permet aux patients et aux médecins de réimaginer la vie avec l'hémophilie. L'activité soutenue du facteur obtenue avec ALTUVIIIO a le potentiel de transformer le traitement de l'hémophilie. Pour la première fois, la possibilité d'obtenir une puissante protection contre les saignements, à raison d'une dose par semaine, est devenue une réalité pour les patients. La transformation en profondeur des paradigmes thérapeutiques pour améliorer la vie des patients, comme c'est la cas avec ALTUVIIIO, constitue la raison d'être de Sanofi", indique Paul Hudson, Directeur Général de Sanofi.

Il s'agit de la première approbation d'ALTUVIIIO. La FDA a accordé un examen prioritaire à cette demande - un statut qu'elle réserve aux médicaments qui ont le potentiel d'apporter des améliorations significatives au traitement, au diagnostic ou à la prévention de maladies graves. ALTUVIIIO a également été le premier facteur VIII de remplacement à obtenir la désignation de médicament innovant (Breakthrough Therapy) de la FDA en mai 2022. LA FDA lui a également accordé une évaluation accélérée (Fast Track ) en février 2021 et la désignation de médicament orphelin en août 2017.

Une soumission réglementaire est prévue dans l'Union européenne au deuxième semestre de 2023. La Commission européenne lui a accordé la désignation de médicament orphelin en juin 2019.