Sanofi : la FDA accorde la désignation de Breakthrough Therapy à Dupixent dans le traitement de l'oesophagite à éosinophiles

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de Breakthrough Therapy (traitement innovant) à Dupixent (dupilumab) dans le traitement de l'oesophagite à éosinophiles des patients âgés de 12 ans et plus. Cette désignation se fonde sur les résultats positifs de la partie A d'un essai clinique de phase III mené chez des patients souffrant d'oesophagite à éosinophiles.
Aucun médicament n'est encore approuvé par la FDA pour le traitement de l'oesophagite à éosinophiles, une maladie chronique et évolutive causée par une inflammation de type 2 qui altère l'oesophage et son fonctionnement.
Au fil du temps, l'inflammation de type 2 provoque un fibrose et un rétrécissement de l'oesophage causant des difficultés à déglutir. En l'absence de traitement, l'oesophagite à éosinophiles peut affecter la capacité des patients à s'alimenter et provoquer des impactions alimentaires pouvant nécessiter des consultations aux urgences.

Aux États-Unis, près de 160.000 patients souffrant d'oesophagite à éosinophiles sont actuellement sous traitement au moyen de médicaments non approuvés ou d'interventions alimentaires. Près de 50.000 d'entre eux ont suivi plusieurs traitements, sans succès.

Sanofi et Regeneron ont déjà rapporté les résultats positifs de la partie A d'un essai pivot de phase III évaluant Dupixent chez des patients de 12 ans et plus souffrant d'oesophagite à éosinophiles. La partie A de cet essai randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, mené auprès de 81 patients, a atteint son principal critère composite d'évaluation, de même que l'ensemble de ses critères d'évaluation secondaires. Chez les patients traités par Dupixent 300 mg une fois par semaine pendant 24 semaines, ce traitement a permis d'observer une diminution des symptômes, de l'inflammation oesophagienne et des anomalies endoscopiques au niveau de l'oesophage.

Les résultats de l'essai en termes de tolérance concordent avec le profil de tolérance connu de Dupixent dans ses indications approuvées. L'essai se poursuit et de nouveaux patients ont été inclus dans la partie B, tandis que les patients ayant terminé la partie A ou la partie B poursuivent le traitement actif (sans placebo) pendant 28 semaines supplémentaires (partie C).

La désignation de Breakthrough Therapy vise à accélérer le développement et l'évaluation réglementaire de médicaments ou produits biologiques destinés à traiter des maladies graves ou engageant le pronostic vital. Cette désignation nécessite d'apporter des données préliminaires probantes attestant de l'amélioration notable d'un critère d'évaluation clinique significatif par rapport aux traitements existants ou à un placebo, si aucun traitement n'est disponible. En 2017, Dupixent a obtenu le statut de médicament orphelin de la FDA dans le traitement potentiel de l'oesophagite à éosinophiles. Ce statut est conféré aux médicaments expérimentaux développés pour le traitement de maladies ou affections rares touchant moins de 200 000 personnes aux États-Unis.

L'utilisation potentielle de Dupixent dans le traitement de l'oesophagite à éosinophiles est encore au stade du développement clinique. Aucun organisme de réglementation n'a encore évalué ses profils de sécurité et d'efficacité dans cette indication.