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Sanofi fait le point sur le programme clinique consacré au venglustat

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Sanofi fait le point sur le programme clinique consacré au venglustatUne étude pivot de phase II/III consacrée au venglustat dans le traitement de...

Sanofi fait le point sur le programme clinique consacré au venglustat
Credits Sanofi Corporate

Une étude pivot de phase II/III consacrée au venglustat dans le traitement de la polykystose rénale autosomique dominante (PKD) n'a pas atteint son critère de futilité et Sanofi a mis un terme au programme clinique dans cette indication. Le profil de sécurité du venglustat reste cohérent avec les résultats rapportés antérieurement, qui concernent plus de 500 patients traités à ce jour pendant une durée pouvant aller jusqu'à quatre ans, tous programmes cliniques consacrés à ce médicament confondus.
Les données relatives aux biomarqueurs tirées de cette étude ont permis de confirmer que le venglustat exerce bien un effet inhibiteur sur la voie des glycosphingolipides (GSL), comme en témoigne la diminution des concentrations de GL-1, un lipide qui s'accumule dans certaines cellules.

L'étude STAGED-PKD a été suspendue à la suite d'une analyse indépendante de futilité portant sur le taux annualisé de variation du volume rénal total des patients traités par venglustat comparativement à un placebo. Les tendances qui se dégagent de l'analyse indiquent en effet que le venglustat n'a pas permis d'obtenir de réduction significative du taux de croissance du volume rénal total - le principal critère de jugement de la partie 1 de l'étude de phase II/III.
Cette analyse intermédiaire donne à penser que la réduction des taux de glycosphingolipides (GSL) pourrait ne pas jouer un rôle significatif dans la prévention de la croissance des kystes rénaux et, à ce titre, pourrait ne pas être la voie principale mise en cause dans la progression de la maladie. Les recherches expérimentales menées sur le venglustat dans le traitement de la PKD avaient pour but d'étudier une nouvelle fonction biologique des GSL au-delà de celle, bien établie, que jouent ces lipides dans les maladies de surcharge lysosomale.

"Nous avons lancé le programme de développement du venglustat parce que nous croyons dans son potentiel thérapeutique innovant et dans sa capacité à répondre aux besoins médicaux non pourvus des personnes souffrant de maladies de surcharge lysosomale", a précisé le docteur John Reed, Ph.D., Responsable Monde de la Recherche et Développement de Sanofi. "Parallèlement, nous avons entrepris d'évaluer le venglustat dans le traitement de la polykystose rénale autosomique dominante, l'une des principales causes de transplantation rénale. Les résultats obtenus n'ont pas été à la hauteur de nos attentes , en particulier pour les patients souffrant de PKD. Nos recherches ont en revanche permis d'approfondir les connaissances scientifiques sur la PKD et de démontrer que la modulation de la voie GSL ne suffit pas pour restaurer la fonction rénale des adultes porteurs de cette maladie."

Sanofi a mené et continue de mener des études dans le but d'évaluer le venglustat dans le traitement de la maladie de Gaucher de type 3 et de la gangliosidose à GM2, deux maladies de surcharge lysosomale causées par des déficits génétiques héréditaires. L'accumulation anormale de GSL est une caractéristique de certaines maladies de surcharge lysosomale et les études cliniques menées sur des agents thérapeutiques qui favorisent l'élimination de ces dépôts de lipides ont donné leurs preuves pour la maladie de Fabry et la maladie de Gaucher. Dans ce contexte, le venglustat agit comme réducteur de substrat, un concept clinique qui a également déjà été validé pour certaines maladies de surcharge lysosomale.

À propos du venglustat

Les glycosphingolipides (GSL) sont des éléments constitutifs des cellules dont l'accumulation anormale est mise en cause dans plusieurs maladies rares, en plus d'être à l'origine à la fois de dysfonctionnements cellulaires et de l'évolution de ces maladies. Le venglustat est un nouveau traitement expérimental de fond, par voie orale, qui a le potentiel de ralentir la progression de certaines maladies en inhibant l'accumulation anormale de GSL. Le venglustat fait actuellement l'objet d'études cliniques et aucun organisme de réglementation n'a encore évalué ses profils de sécurité et d'efficacité.

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