Sanofi : du nouveau dans l'étude pivot sur des patients atteints de pemphigoïde bulleuse

Une étude pivot sur le Dupixent (dupilumab) (ADEPT) dans la pemphigoïde bulleuse (PB) a satisfait aux critères d'évaluation principaux et à tous les critères d'évaluation secondaires clés évaluant son utilisation expérimentale chez les adultes atteints d'une maladie modérée à sévère. Dans l'étude, cinq fois plus de patients sous Dupixent ont obtenu une rémission durable de la maladie que les patients sous placebo.
La rémission durable de la maladie a été définie comme une rémission clinique complète avec réduction progressive des corticostéroïdes oraux (CSO) à la semaine 16, sans rechute et sans utilisation de traitement de secours pendant la période de traitement de 36 semaines. Dupixent a déjà obtenu la désignation de médicament orphelin par l'Agence des produits alimentaires et médicamenteux (Food and Drug Administration) des États-Unis pour la PB, qui s'applique à des médicaments expérimentaux destinés au traitement de maladies rares qui touchent moins de 200.000 personnes aux États-Unis. Cette étude soutiendra les soumissions réglementaires dans le monde entier, en commençant par les États-Unis plus tard cette année.

La PB, une maladie chronique et récurrente, se caractérise par des démangeaisons et des cloques intenses, un rougissement de la peau et des lésions chroniques douloureuses. Les vésicules et l'éruption cutanée peuvent se former sur une grande partie du corps et provoquer un saignement et une croûte de la peau, ce qui rend les patients plus sujets aux infections et affecte leur fonctionnement quotidien.

Dr Dietmar Berger, Ph.D, Chief Medical Officer, Responsable Monde, Développement chez Sanofi a déclaré : "Les cloques qui démangent causées par la pemphigoïde bulleuse peuvent être si intenses qu'elles en deviennent invalidantes, en particulier pour les patients âgés. Il existe un besoin médical non satisfait important de nouveaux médicaments pour les personnes souffrant de cette maladie difficile à traiter dans laquelle le traitement standard demeure composé de corticoïdes oraux, topiques et d'immunosuppresseurs, soit des traitements connus pour leurs mauvais résultats cliniques et leurs problèmes de sécurité, respectivement, que l'on doit utiliser avec parcimonie dans une population âgée. Ces résultats pivots positifs pour la pemphigoïde bulleuse s'ajoutent à un vaste corpus de preuves scientifiques qui soulignent le rôle important joué par l'IL-4 et l'IL-13 dans la transmission des maladies caractérisées par les démangeaisons. Combinés au profil de sécurité établi pour les autres indications dermatologiques, ces résultats démontrent le potentiel de Dupixent pour transformer le paradigme de traitement de la pemphigoïde bulleuse."

Dans l'étude ADEPT, 106 adultes atteints de PB modérée à sévère ont été randomisés pour recevoir du Dupixent 300 mg (n = 53) toutes les deux semaines après une dose de charge initiale ou un placebo (n = 53), parallèlement aux CSO qui constituent le traitement standard. Pendant le traitement, les patients ont tous subi un schéma posologique de réduction progressive des CSO défini par le protocole si le contrôle de l'activité de la maladie a été maintenu.