Poxel obtient la désignation de médicament orphelin de la CE pour le PXL770 et le PXL065 pour le traitement de l'adrénoleucodystrophie

Poxel SA, société biopharmaceutique au stade clinique développant des traitements innovants pour les maladies chroniques graves à physiopathologie métabolique, dont la stéatohépatite non alcoolique (NASH) et les maladies métaboliques rares, annonce aujourd'hui que la Commission européenne a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) au PXL770 et au PXL065 pour le traitement de l'adrénoleucodystrophie (ALD).
Cette décision fait suite à un avis favorable du comité des médicaments orphelins (Committee for Orphan Medicinal Products - COMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA). La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait déjà précédemment accordé l'ODD et le statut Fast Track au PXL770 et au PXL065 pour le traitement de l'ALD.

Ces deux molécules ont des mécanismes d'action distincts. Le PXL770 est un nouvel activateur direct de la protéine kinase activée par l'adénosine monophosphate (AMPK). Le PXL065 est un nouveau stéréoisomère R de la pioglitazone stabilisé par substitution au deutérium qui exerce des effets via de multiples voies non génomiques engagées par les molécules de thiazolidinedione. Deux études cliniques de phase IIa de preuve de concept (POC) pour le PXL770 et le PXL065 sont prêtes à être lancées chez des patients ALD atteints d'adrénomyéloneuropathie (AMN), sous réserve de financement.

"La désignation de médicament orphelin dans l'adrénoleucodystrophie pour le PXL770 et le PXL065 renforce encore la valeur de ces actifs cliniques, et nous préparons l'initiation des études de preuve de concept de Phase II, sous réserve de financement additionnel", a déclaré Thomas Kuhn, Directeur Général de Poxel. "Nous menons des discussions actives afin de restructurer notre dette actuelle et sécuriser le financement nécessaire pour nous permettre d'exécuter notre stratégie dans les maladies métaboliques rares".